파미셀, 발기부전 줄기세포 치료제 임상 2상 완료∙∙∙'최초' 타이틀 노린다

파미셀이 발기부전 줄기세포 치료제 '셀그램-ED(Cellgram-ED)'의 국내 임상 2상을 완료했다. 2020년 식품의약품안전처(식약처) 승인 이후 약 4년에 걸쳐 진행된 이번 임상은 지난해 12월 마지막 환자 투여를 끝으로 마무리됐다. 동일 작용 기전의 치료제가 전 세계에 존재하지 않는 '퍼스트인클래스(First-in-class)' 신약 후보물질이라는 점에서 국내외 제약·바이오 업계의 관심이 쏠리고 있다.

셀그램-ED는 비아그라·시알리스 등 기존 PDE5 억제제와 작용 방식이 근본적으로 다르다. 기존 약물이 혈관을 일시적으로 확장하는 '대증 치료'에 머문다면, 셀그램-ED는 환자 본인의 골수에서 추출한 중간엽 줄기세포(MSC)를 음경해면체에 직접 투여해 손상된 신경·혈관·평활근 조직의 재생을 유도한다.

이번 임상 2상의 타깃 환자군은 전립선 절제술 후 발기부전을 겪는 환자들이다. 전립선암 등으로 절제술을 받은 환자의 50% 이상이 신경 손상에 따른 심각한 발기부전 합병증을 겪는 것으로 보고되고 있다. 기존 경구용 치료제는 이 환자군에 효과가 제한적이어서, 음경보형물 삽입술 외에는 마땅한 대안이 없는 상태다.

파미셀은 2011년 급성 심근경색 줄기세포 치료제 '하티셀그램-AMI'로 세계 최초 줄기세포 치료제 상용화를 이뤄낸 회사다. 셀그램-ED는 이 연장선에서 개발된 파이프라인으로, 재생의학 분야에서 한국 기업이 쌓아온 임상 데이터 역량이 바탕에 깔려 있다.

글로벌 발기부전 치료제 시장은 2034년 약 39억 달러(약 5조 2,000억 원) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 특히 당뇨 합병증·수술 후 환자군처럼 기존 약물에 반응하지 않는 환자 비중이 상당해, 근본적 재생 치료 수요는 꾸준히 늘어나는 추세다.

현재 셀그램-ED는 마지막 환자 투여 이후 12개월간의 유효성·안전성 추적 관찰을 진행 중이다. 이 데이터가 긍정적으로 도출될 경우, 파미셀은 대규모 임상 3상에 진입하거나 식약처의 '조건부 품목허가' 트랙을 활용한 조기 상용화를 추진할 가능성이 높다.

업계 전문가들은 임상 2상 데이터 공개 시점이 핵심 분기점이 될 것으로 보고 있다. 퍼스트인클래스 신약이라는 특성상, 데이터가 긍정적이면 기존 블록버스터 발기부전 약물을 보유한 글로벌 다국적 제약사들의 기술 수출(아웃라이선싱) 제안이 이어질 수 있다는 분석이다.

북미성의학회(SMSNA)는 줄기세포 치료가 발기부전의 근본적 치료제가 될 잠재력이 크다고 평가하면서도, 식약처·FDA 등 규제 당국의 엄격한 승인 절차를 통해 안전성과 유효성을 입증하는 것이 상용화의 필수 전제조건이라고 강조하고 있다. 파미셀이 정식 임상 절차를 4년에 걸쳐 밟아온 점은 이 기준에 부합하는 행보다.

다만 임상 2상 완료가 곧 상용화 가시화를 의미하지는 않는다. 추적 관찰 결과 발표, 3상 설계 및 승인, 허가 심사까지는 수년이 더 소요될 수 있다. 투자자와 시장의 기대가 앞서가지 않도록 데이터 공개 시점과 내용에 대한 투명한 소통이 요구된다.