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계약금 1.2조원…마일스톤 포함 총 1.9조원 규모 KCNT1 유전자 변이 희귀 뇌전증 치료제 후보물질 확보

재즈 파마슈티컬스가 최대 13억 달러(약 1조9500억원)를 투입해 희귀 뇌전증 신약 개발사를 인수하며 신경과학 파이프라인 강화에 나선다.
10일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 재즈는 비상장사인 액티오 바이오사이언스(Actio Biosciences)를 계약금 8억2000만 달러(약 1조2300억원)에 인수하기로 합의했다. 향후 규제 및 판매 마일스톤 달성 시 최대 5억 달러(약 7500억원)가 추가 지급되는 조건이다.
이번 인수로 재즈는 액티오의 선도 파이프라인 'ABS-1230'을 확보하게 됐다. 이 후보물질은 'KCNT1' 유전자 변이로 발생하는 희귀 뇌전증을 표적하는 계열 내 최초(first-in-class) 신약으로 기대를 모은다.
KCNT1 관련 뇌전증은 아직 승인된 치료제가 없는 질환이다. 미국 내 환자만 약 2500명으로 추산되며, 중증 환자는 하루에 수십에서 수백 번의 발작을 겪는다. 기존 약물에 저항성을 보이는 경우가 많아 심각한 발달 지연이나 조기 사망으로 이어지기도 한다.
'ABS-1230'은 과도하게 활성화된 칼륨 이온 채널을 차단하는 기전을 가졌다. 이를 통해 뇌 회로의 과흥분 상태를 막아 발작을 억제한다. 최근 개념증명(proof-of-concept) 임상에서 '의미 있는 발작 감소' 효과를 확인했으며, 현재 미국 품목허가 신청의 기반이 될 약 55명 규모의 연구를 진행 중이다.
재즈는 이번 인수가 기존 뇌전증 치료제 '에피디올렉스'의 성공을 잇는 "전략적 중요성이 매우 크다"는 결정이라고 평가했다. 르네 갈라 재즈 최고경영자(CEO)는 "희귀 및 중증 뇌전증 분야에서 우리의 리더십을 더욱 공고히 할 것"이라고 밝혔다. 재즈는 올해 2분기 사상 최대인 12억 달러(약 1조8000억원)의 분기 매출을 기록했다.
한편, 이번 인수는 올해 급증한 비상장 바이오텍 인수합병(M&A) 추세를 반영한다. HSBC 이노베이션 뱅킹 보고서에 따르면 2026년 상반기에만 19건의 비상장 바이오텍 M&A가 성사돼 지난 5년간의 연간 기록을 모두 넘어섰다.
인수 절차는 올해 4분기 중 마무리될 예정이다. 계약에 따라 액티오는 희귀 신경질환인 '샤르코-마리-투스병' 치료제 파이프라인을 중심으로 한 새로운 회사를 분사하며, 재즈는 이 신설 법인의 소수 지분을 보유하게 된다.

BIOBOOK TEAM
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