버텍스 창업자도 극찬한 '완벽한 신약'…1.2조원에 팔렸다

유전성 안과 질환 신약을 개발하던 바이오 스타트업이 약 1.2조원 규모의 빅딜로 매각됐다.

6일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 안과·피부과 질환 치료제 개발사 타수스 파마슈티컬스는 알케우스 파마슈티컬스를 총 8억달러(약 1조2000억원)에 인수한다고 발표했다. 이번 인수는 알케우스가 개발 중인 스타가르트병 치료제 후보물질 '길데유레티놀(gildeuretinol)'을 확보하기 위함이다.

계약에 따라 타수스는 알케우스에 현금 2억7000만달러와 자사 주식 1억8000만달러를 선지급한다. 이후 길데유레티놀의 품목허가 및 첫 상업 판매 등 성과에 따라 최대 3억5000만달러의 마일스톤을 추가로 지급한다. 알케우스 주주들은 별도의 판매 로열티도 받게 된다.

길데유레티놀이 주목받는 이유는 현재 치료제가 없는 스타가르트병을 겨냥하기 때문이다. 스타가르트병은 유전적 결함으로 망막 세포에 필요한 비타민 A 대사에 문제가 생겨 시력 소실을 유발하는 희귀질환이다. 길데유레티놀은 변형된 비타민 A 형태로, 시력 손상을 일으키는 화학반응을 막는 기전이다.

이 약물의 잠재력은 거물급 인사의 극찬으로도 증명된다. 미국 바이오 기업 버텍스 파마슈티컬스의 창업자 조시 보거는 알케우스의 이사회 의장으로 재직하며 길데유레티놀을 두고 "성공한다면 내가 본 약물 중 가장 완벽한 약이 될 것"이라고 평가한 바 있다.

실제 임상에서도 긍정적인 데이터가 확인됐다. 한 위약 대조 연구에서 길데유레티놀 투여군은 시력 손상을 유발하는 병변의 연간 성장 속도가 29.5% 늦춰졌다. 또 다른 연구에서는 어두운 곳에서 시력을 잃을 가능성이 위약군보다 훨씬 낮은 것으로 나타났다. 현재까지 400명 이상이 약물을 투여받았으며, 일부는 최장 7년간 치료를 이어갔다.

바비 아자미안 타수스 최고경영자(CEO)는 "길데유레티놀은 스타가르트병 치료의 패러다임을 바꿀 잠재력이 있다"고 밝혔다. 현재 약 230명의 환자를 대상으로 임상 3상이 진행 중이며, 결과는 2029년에 나올 예정이다.