두 번 실패 끝에 '4조' 대박…다케다, 최초 기면증 치료제 허가

다케다제약이 두 번의 실패 끝에 계열 최초(first-in-class) 기면증 치료제 신약 허가에 성공했다.

6일(현지시간) 피어스파마(FiercePharma)에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 다케다의 '오제이풀'(Orzeyful, 성분명 오베포렉스톤)을 1형 기면증(NT1) 성인 환자 치료제로 승인했다.

오제이풀은 기존 치료제처럼 증상을 완화하는 방식이 아닌, 질병의 근본 원인에 직접 작용하는 최초의 약물이다. 기면증 환자에게 부족한 신경 펩타이드인 '오렉신'의 체내 주기를 모방해 각성, 식욕, 에너지 등을 조절하는 기전이다.

줄리 킴 다케다 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "질병 관리 방식을 재정의할 완전히 새로운 등급의 의약품을 선보이며 1형 기면증 커뮤니티에 새로운 장을 열었다"고 밝혔다.

이번 승인은 2건의 3상 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서 오제이풀은 위약 대비 주간 졸림, 탈력발작(근긴장도 갑작스러운 상실), 삶의 질 등을 통계적으로 유의미하게 개선했다. 임상 중 심각한 치료 관련 부작용은 보고되지 않았으며, 가장 흔한 부작용은 불면증과 빈뇨 등이었다.

다케다는 오제이풀의 연간 최고 매출액을 20억~30억달러(약 3조~4조5000억원)로 예상하며 블록버스터 신약으로 큰 기대를 걸고 있다. 이는 주력 제품 '엔티비오'의 바이오시밀러 경쟁에 직면한 다케다의 실적을 방어할 핵심 품목 중 하나다.

회사는 미국 마약단속국(DEA)의 규제 약물 분류 심사가 완료되는 대로 오제이풀을 출시할 계획이다. 심사는 90일 이내에 마무리될 전망이다.

오제이풀의 성공은 동일한 기전의 후보물질로 두 차례 쓴맛을 본 뒤에 나온 성과다. 다케다는 5년 전 오렉신2수용체(OX2R) 작용제 'TAK-994'의 2상 임상 2건을 간 독성 문제로 중단했고, 2년 전에는 또 다른 OX2R 작용제 '다나보렉스톤'(TAK-925)의 임상도 등록 지연으로 포기한 바 있다.

한편 다케다는 올 3분기 내 또 다른 계열 최초 치료제 허가도 기대하고 있다. 2024년 프로타고니스트 테라퓨틱스로부터 3억달러(약 4500억원)에 도입한 혈액질환 치료제 '러스퍼타이드'가 FDA 심사를 받고 있다. 이와 함께 4년 전 님버스 테라퓨틱스를 40억달러(약 6조원)에 인수하며 확보한 TYK2 억제제 '자소시티닙'은 최대 9조원의 매출을 올릴 기대주로 꼽힌다.