4번 퇴짜 맞더니…20년 넘게 쓰던 '그 약' 정식 허가

20년 넘게 오프라벨로 쓰이던 로슈의 '아바스틴'이 4수 끝에 안과용 치료제로 미국 FDA의 정식 허가를 받았다.

미국 뉴저지에 본사를 둔 아웃룩 테라퓨틱스는 27일(현지시간) 습성 연령관련 황반변성(AMD) 치료를 위한 베바시주맙 제제 '라이테나바'가 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 획득했다고 밝혔다.

이번 승인으로 아웃룩은 생물의약품 가격 경쟁 및 혁신법(BPCIA)에 따라 12년간의 시장 독점권을 확보하게 됐다. 라이테나바는 안구 내 직접 투여를 위해 특별히 설계된 최초의 베바시주맙 제제라는 점에서 의미가 크다.

밥 야르 아웃룩 최고경영자(CEO)는 "의사들은 이제 정맥주사용으로 만들어진 제형을 재포장해 사용하는 대신, 제조 일관성과 제품 품질이 보장된 안과용 제형을 사용할 수 있게 됐다"고 말했다.

아웃룩은 회사가 약 85억달러(약 12조7500억원) 규모로 추산하는 미국 습성 황반변성 시장에 본격적으로 진출한다. 이 시장은 로슈의 '바비스모', 리제네론의 '아일리아', 노바티스와 로슈의 '루센티스' 바이오시밀러 등이 경쟁하고 있다.

아웃룩의 이번 승인 과정은 순탄치 않았다. 회사는 2023년부터 세 차례에 걸쳐 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받으며 고배를 마셨다. 작년 12월 세 번째 CRL에서 FDA가 유효성 증거 부족을 지적하자, 회사는 공식 이의제기 절차(FDR)로 맞섰다.

지난 5월 FDA 신약관리국(OND)은 임상 결과와 약물 기전 데이터 등을 종합할 때 약물의 '실질적인 유효성 증거'를 확립하기에 충분하다고 결론 내렸다. 이에 아웃룩은 지난달 생물의약품 허가신청서(BLA)를 다시 제출해 최종 승인을 이끌어냈다.

허가의 근거가 된 임상은 2건으로, 두 연구 모두 '루센티스' 대비 비열등성을 입증하는 것이 목표였다. 이 중 한 연구는 1차 평가지표를 충족했지만 다른 하나는 실패하면서 이전 허가 거절의 빌미가 됐다.

아바스틴은 본래 2004년 대장암 치료제로 허가받았다. 2년 뒤 동일 기전의 루센티스가 습성 황반변성 치료제로 승인됐지만, 1회 투여 비용이 아바스틴(약 50달러)보다 루센티스(약 2000달러)가 훨씬 비싸 의사들이 아바스틴을 오프라벨로 처방하기 시작했다.