1.2조에 산 간질환 신약…입센, 3상 실패로 '개발 좌초'

입센이 1조원 이상을 투자해 확보한 간질환 치료제 '빌베이'의 적응증 확대 계획이 임상 3상 실패로 좌초됐다.

24일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마(FiercePharma)에 따르면 입센은 담도폐쇄증(BA) 치료제로 개발하던 '빌베이'(성분명 오데비식시바트)의 임상 3상(BOLD)에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다. 이는 2023년 알비레오를 9억5200만달러(약 1조2000억원)에 인수한 지 3년 만에 나온 또 다른 파이프라인 좌절 소식이다.

이번 임상은 카사이 간문부장문합술(HPE)을 받은 담도폐쇄증 환자를 대상으로 진행됐다. 빌베이는 위약 대비 환자의 생존 기간을 연장하는 데 실패하며 1차 목표를 달성하지 못했다. 회사는 구체적인 데이터는 공개하지 않았으나, 기존에 승인된 적응증에서 확인된 안전성 프로파일과 일치한다고 설명했다.

담도폐쇄증은 영아의 담관이 막혀 담즙 흐름에 문제가 생기는 희귀질환이다. 카사이 수술은 질병 진행을 늦출 뿐 완치법은 아니며, 유일한 대안은 간 이식뿐이다. 현재까지 승인된 치료제는 없다. 이 질환은 2세 미만 소아 간 이식의 가장 주된 원인으로 꼽힌다.

임상을 이끈 사울 카펜 버지니아 커먼웰스 대학 교수는 "이번 연구는 담도폐쇄증 분야에서 가장 포괄적인 데이터를 생성했다"며 "1차 지표를 충족하지 못했지만, 향후 연구와 환자 치료에 중요한 기반이 될 귀중한 통찰력을 얻었다"고 말했다.

빌베이는 1일 1회 경구 복용하는 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제다. 2021년 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 치료제로, 2023년에는 알라질 증후군 관련 담즙정체성 가려움증 치료제로 승인받았다. 지난해 빌베이 매출은 1억8000만유로(약 3060억원)를 기록했다.

경쟁 약물로는 미럼 파마슈티컬스의 IBAT 억제제 '리브말리'가 있다. 리브말리의 지난해 매출은 3억6000만달러(약 5400억원)로 빌베이를 앞서고 있다.

입센은 알비레오 인수 후 파이프라인 개발에 연이어 어려움을 겪고 있다. 지난 5월에는 IBAT 억제제 후보물질 '리티비식시바트'와 또 다른 간질환 후보물질 'A2342'의 개발을 중단한다고 발표한 바 있다.

다만 입센은 최근 다른 분야에서 사업 개발을 활발히 진행 중이다. 4주 전 혈액암 후보물질 확보를 위해 카르토스 테라퓨틱스를 17억달러(약 2조5500억원)에 인수했으며, 이후 메모 테라퓨틱스를 7억달러(약 1조500억원)에 사들이며 BK 폴리오마바이러스 치료제 후보물질을 확보했다.