중성지방 81% 줄이고 췌장염까지…'최상의 시나리오' 나왔다

애로우헤드 파마슈티컬스의 유전자 치료제 '플로자시란'이 3상 임상에서 중성지방 수치를 크게 낮추고 급성 췌장염 발생 위험까지 줄이는 데 성공하며 '최상의 시나리오'라는 평가를 받았다.

22일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 애로우헤드는 중증 고중성지방혈증(severe hypertriglyceridemia) 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 이 같은 긍정적인 결과를 얻었다고 밝혔다.

플로자시란은 혈류의 지방 수치를 낮추도록 설계된 합성 RNA 치료제다. 중성지방 대사를 늦추는 단백질 생성을 막는 기전으로 작용한다. 현재 '레뎀플로'라는 제품명으로 희귀질환 치료제로 승인받았으며, 회사는 적응증 확대를 추진 중이다.

임상 결과, 3개월에 한 번 피하주사로 투여한 플로자시란은 1년 후 환자들의 중성지방 수치 중앙값을 위약군(27% 감소) 대비 각각 79%, 81% 줄였다.

특히 높은 중성지방 수치로 인해 발생하는 급성 췌장염 발생률도 크게 감소했다. 두 임상의 통합 분석 결과, 플로자시란 투여군에서 급성 췌장염 발생 건수는 대조군 대비 78% 줄어든 것으로 나타났다.

안전성 프로파일도 양호했다. 간 효소 수치에 임상적으로 의미 있는 부정적 변화나 혈소판 감소, 과민반응 등은 관찰되지 않았다.

특히 경쟁 약물인 아이오니스 파마슈티컬스의 '트링골자'와 비교해 간 지방 수치를 높이지 않는다는 점이 주요 차별점으로 부각된다. 트링골자는 월 1회 투여해야 하지만 플로자시란은 분기별 1회 투여로 편의성도 더 높다.

RBC 캐피털 마켓의 루카 이시 애널리스트는 이번 결과를 "최상의 시나리오"라며 "의사들은 두 약물이 동등하게 효과적이라고 보겠지만, 플로자시란은 투약 편의성에서 우위를 가진다"고 분석했다. TD 코웬의 조셉 톰 애널리스트도 "애로우헤드가 시장의 과반을 차지할 수 있다"고 전망했다.

크리스토퍼 안잘론 애로우헤드 최고경영자(CEO)는 "연말 전 미국 식품의약국(FDA)에 중증 고중성지방혈증을 적응증으로 추가하기 위한 허가 신청서를 제출할 계획"이라고 말했다.