애로우헤드, 췌장염 78% 줄인 신약…아이오니스에 ‘도전장’

애로우헤드 파마슈티컬스가 중증 고중성지방혈증(sHTG) 치료제 3상에서 긍정적인 데이터를 확보하며, 해당 시장에 먼저 진출한 아이오니스 파마슈티컬스를 정조준한다.

22일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 애로우헤드는 sHTG 치료제 '레뎀플로'(성분명 플로자시란)의 3상 임상 2건에서 모든 1차 및 2차 평가지표를 충족했다고 밝혔다. 이번 임상은 약 750명의 환자를 대상으로 진행됐다.

임상 결과, 레뎀플로 투여군은 위약군 대비 췌장염 발생률이 78% 감소해 통계적 유의성을 확보했다. 췌장염은 중증 고중성지방혈증 환자에게 생명을 위협할 수 있는 주요 합병증이다.

또한 투약 12개월 차에 중성지방(TG) 수치 중앙값은 레뎀플로 투여군에서 79~81% 감소했다. 반면 위약군은 27% 감소에 그쳤다. 특히 급성 췌장염 병력이 있고 TG 수치가 880mg/dL 이상인 초고위험군 환자에서는 췌장염 발생이 단 한 건도 없어 100% 예방 효과를 보였다.

애로우헤드는 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 레뎀플로의 sHTG 치료 적응증 허가를 신청할 계획이다. 앞서 경쟁사 아이오니스는 한 달 전 '트링골자'로 sHTG 치료에 대한 FDA 허가를 획득한 바 있다.

애로우헤드는 시장 선점은 놓쳤지만, 편의성에서 우위를 점할 것으로 보인다. 레뎀플로는 3개월에 한 번 주사하는 반면, 아이오니스의 트링골자는 매월 주사해야 한다. 크리스토퍼 안잘론 애로우헤드 최고경영자(CEO)는 "안전성, 효능, 편의성 측면에서 동급 최고 데이터"라고 자신했다.

중증 고중성지방혈증은 미국에만 약 300만명의 환자가 있는 것으로 추정돼 시장 잠재력이 크다. 두 약물은 앞서 희귀 유전질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 먼저 허가받았으나, FCS 환자는 미국 내 3000명 수준에 불과하다.

한편 두 회사는 지난해부터 특허 소송을 진행하며 치열한 신경전을 벌이고 있다. 아이오니스는 애로우헤드가 자사의 mRNA 기술 특허를 침해했다고 주장했고, 애로우헤드는 해당 특허가 무효라고 맞서고 있다.