아시아 5개국 허가 통풍 신약, 1950억 뭉칫돈…미국 3상 순항

크리스탈리스 테라퓨틱스가 통풍 치료제 '도티누라드'의 3상 임상과 상업화를 위해 1억3000만달러(약 1950억원) 규모의 시리즈B 투자를 유치했다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 22일(현지시간) 크리스탈리스가 프레이저 라이프사이언스 주도로 시리즈B 자금 조달을 마쳤다고 보도했다. 이번 투자에는 웰링턴 매니지먼트, HBM 헬스케어 인베스트먼트 등 신규 투자사와 노보 홀딩스 등 기존 투자사 모두 참여했다.

이번 자금은 현재 진행 중인 2개의 3상 임상과 2상 임상 '아메시스트' 연구에 투입된다. 회사는 도티누라드의 잠재적인 상업화 준비에도 자금을 사용할 계획이다.

도티누라드는 1일 1회 경구용 요산 수송체-1(URAT1) 억제제다. 신장이 요산을 원활히 배출하도록 도와 통풍의 원인인 요산 결정 형성을 막는 기전이다.

이 약물은 이미 일본, 중국 등 아시아 5개국에서 허가받아 안전성과 효능이 상당 부분 검증됐다는 평가를 받는다. 제임스 맥케이 크리스탈리스 최고경영자(CEO)는 "위험성이 매우 낮은 분자"라고 설명했다.

원개발사는 일본 후지 제약이다. 크리스탈리스는 2024년 7월 유리카 테라퓨틱스로부터 도티누라드에 대한 권리를 인수했다. 아시아 임상 데이터를 바탕으로 미국과 유럽 규제 당국의 지지를 확보해 후기 임상 단계에 바로 진입했다.

현재 진행 중인 3상 임상은 '루비'와 '토파즈'다. 두 임상 모두 기존 치료제인 알로푸리놀과 도티누라드의 효능을 비교 평가한다.

현재 통풍 치료에는 알로푸리놀과 페북소스타트 등 잔틴 산화효소 억제제가 1차 치료제로 쓰인다. 하지만 페북소스타트는 심혈관 질환 사망 위험 증가에 대한 박스 경고문이 있고, 기존 치료제로 효과를 보지 못하는 환자도 절반에 달한다.

맥케이 CEO는 "2차 치료제 분야에서 막대한 미충족 의료 수요가 존재한다"고 강조했다. 크리스탈리스는 이번 투자 유치로 3상 결과 발표 후 최소 1년 이상 운영할 자금을 확보했으며, 향후 기업공개(IPO)도 검토할 수 있다고 밝혔다.