작년 매출 7575억 신장약, FDA 완전승인…시장 독점 성큼

노바티스의 IgA 신병증(IgAN) 치료제 '파브할타'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 완전 승인을 획득했다.

17일(현지시간) 피어스파마 등 외신에 따르면 FDA는 파브할타의 기존 가속 승인을 정식 승인으로 전환했다. 이번 승인으로 파브할타는 질병 진행 위험이 있는 성인 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦추는 치료제로 사용된다. 파브할타는 계열 내 최초(first-in-class) 보체 B인자 억제제로, 2년 전 단백뇨 감소 효과를 인정받아 가속 승인을 받은 바 있다.

이번 완전 승인은 2년간 진행된 3상 임상시험 데이터를 기반으로 했다. 시험 결과, 파브할타는 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 사구체여과율(eGFR) 개선 효과를 보였다. eGFR은 신장 기능과 IgAN 환자의 질병 진행 상태를 평가하는 혈액검사 지표다.

미국 앨라배마 대학교 버밍엄 신장내과 다나 리즈크 교수는 “신기능 저하를 현저히 늦추는 것은 중요한 치료 목표”라며 “이번 승인은 IgAN 치료에서 보체 활성화를 포함한 기저 질환 메커니즘을 표적하는 것의 중요성을 강화한다”고 밝혔다.

IgAN은 전 세계적으로 100만명 당 약 25명에게서 진단되는 자가면역성 신장 질환이다. 단백뇨가 있는 환자의 최대 50%는 진단 후 10~20년 내에 신부전으로 진행돼 투석이나 신장 이식이 필요할 수 있다.

노바티스는 IgAN 시장 지배력을 강화하기 위해 파이프라인을 확장하고 있다. 이 회사는 2023년 치누크 테라퓨틱스를 32억달러(약 4조8000억원)에 인수하며 확보한 경구용 치료제 '반라피아'도 보유하고 있다. 또한 항-APRIL 항체 '지가키바르트'의 3상 임상도 진행 중이며, 내년 상반기 중간 결과 발표를 목표로 한다.

IgAN 치료제 시장에는 경쟁자도 있다. 트래비어 테라퓨틱스의 '필스파리'는 2024년 완전 승인을 받았으며, 칼리디타스 테라퓨틱스의 '타페요'는 2023년 미국 최초의 치료제로 허가받았다. 칼리디타스는 2024년 일본 아사히카세이에 11억달러(약 1조6500억원)에 인수됐다.

파브할타는 지난해 5억500만달러(약 7575억원)의 매출을 기록하며 전년 대비 291% 성장했다. 올해 1분기 매출은 1억6900만달러(약 2535억원)를 기록했으며, 반라피아는 1600만달러(약 240억원)의 매출을 더했다. 파브할타는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 C3 사구체병증 치료제로도 승인받았다.