AI 신약, 3개월 만에 용종 43% 줄였다…성공 신호탄?

인공지능(AI)으로 발굴한 신약 후보물질이 임상시험에서 3개월 만에 전암성 용종을 43% 줄이는 성과를 내면서 AI 신약 개발 성공 가능성에 대한 기대감이 커지고 있다.

17일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 리커전 파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals)는 가족성 선종성 용종증(FAP) 치료제 'REC-4881'의 1b/2상 중간 결과 이 같은 데이터를 확보했다.

가족성 선종성 용종증은 대장에 수백에서 수천 개의 전암성 용종이 발생하는 유전 질환으로, 현재까지 허가된 치료제가 없다. 이번 임상에서 'REC-4881' 투약군은 3개월 만에 용종 부담이 중앙값 기준 43% 감소했다. 특히 대부분 환자는 12주간 약물 투여를 중단한 후에도 용종 감소 효과가 유지되는 경향을 보였다. 해당 임상은 2027년 완료될 예정이다.

'REC-4881'은 리커전이 다케다 제약으로부터 도입한 MEK 억제제다. 리커전의 AI 플랫폼이 MEK 억제 기전이 이 질환에 유망하다는 점을 식별해낸 결과다. 리커전은 앞서 다른 파이프라인에서 좌절을 겪으며 일부를 정리했지만, 이번 결과로 AI 신약 개발 선두 주자로서의 입지를 다지게 됐다.

AI 신약 개발 분야의 또 다른 강자인 인실리코 메디슨(Insilico Medicine) 역시 가시적인 성과를 내고 있다. 대표 후보물질은 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 '렌토서팁(rentosertib)'이다. 특발성 폐섬유증은 폐 조직이 딱딱하게 굳는 치명적인 질환으로, 진단 후 기대수명이 2~4년에 불과하다.

인실리코의 AI 기반 생물학 도구는 이 질환의 새로운 치료 기전으로 'TNIK 억제'를 찾아냈고, 이를 바탕으로 '렌토서팁'을 설계했다. 소규모 2상 연구에서 폐 기능 개선 효과를 확인했으며, 현재 중국에서 52주간 진행되는 3상 임상에 진입했다. 회사 측은 이를 "AI 기반 신약 발굴의 주요 이정표"라고 평가했다.

인실리코는 염증성 장질환(IBD)을 겨냥한 경구용 PHD 억제제 '가루타두스탯(garutadustat)'의 2상도 중국에서 진행 중이다. 이 후보물질은 AI 분석을 통해 염증 감소와 장 손상 복구라는 이중 기전을 갖도록 발굴됐다.

AI는 최대 15년, 비용은 26억달러(약 3조9000억원)에 달하는 신약 연구개발(R&D) 과정을 획기적으로 단축할 도구로 주목받고 있다. 하지만 버지 지노믹스(Verge Genomics)의 루게릭병(ALS) 후보물질이 초기 임상에 실패하는 등 아직은 성공보다 실패 사례가 더 많아 AI 기술의 효용성에 대한 의문도 상존하는 상황이다.