머크, '키트루다' 이을 블록버스터…세계 첫 경구용 PCSK9 승인

미국 머크(MSD)가 항암제 '키트루다'의 특허 만료에 대비할 차세대 블록버스터로 평가받는 경구용 고콜레스테롤혈증 치료제의 미국 허가를 받았다.

16일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 머크는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 세계 최초의 경구용 PCSK9 억제제 '립펜드라'(Lipfendra, 성분명 엔리시타이드)를 승인받았다고 밝혔다.

립펜드라는 심장마비나 뇌졸중을 유발할 수 있는 고콜레스테롤혈증 성인 환자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추는 용도로 허가됐다. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자도 포함된다.

기존 암젠의 '레파타', 사노피의 '프랄루언트' 등 PCSK9 억제제는 주사제 형태였지만 립펜드라는 매일 복용하는 경구용 약물이다. 월 약가는 315달러(약 47만원)로, siRNA 기술을 활용한 노바티스의 블록버스터 치료제 '레크비오' 등 기존 주사제의 절반 수준이다.

다만 복용 편의성은 과제로 남았다. 립펜드라는 음식물과 상호작용할 수 있어 복용 전 8시간의 공복이 필요하며, 복용 후 30분이 지나야 음식을 섭취할 수 있다. 이는 환자의 복약순응도에 영향을 미칠 수 있다.

이번 승인은 2건의 3상 임상시험을 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 립펜드라는 24주차에 위약 대비 고콜레스테롤혈증 환자와 HeFH 환자의 LDL-C 수치를 각각 56%, 59% 감소시켰다.

머크는 립펜드라가 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 관련 지질단백질을 감소시키는 효과는 확인했지만, 심혈관 질환 발생 및 사망 위험을 줄이는지는 아직 입증되지 않았다고 밝혔다. 이를 확인하기 위한 심혈관 임상시험(CVOT)이 진행 중이다.

시장 분석가들은 립펜드라의 연간 최고 매출이 7조5000억원(50억달러)에 이를 것으로 전망했다. 머크는 립펜드라가 지난해 회사 매출의 55%인 47조5500억원(317억달러)을 기록한 키트루다의 특허 만료 공백을 메워줄 것으로 기대하고 있다.

한편 FDA는 국가 보건 우선순위와 관련된 의약품의 심사 기간을 단축해주는 '국가 우선순위 검토 바우처(CNPV)' 프로그램을 통해 립펜드라를 신속히 허가했다.