신생아 뇌질환 사망률 50%→0%…탯줄 줄기세포의 기적

미국 액시엄 바이오사이언스와 한국 메디노가 공동 개발한 줄기세포 치료제가 치명적인 신생아 뇌질환 임상에서 2년간 사망률 0%를 기록했다.

16일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 액시엄은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포(MSC) 치료제의 1상 임상시험에서 이 같은 결과를 확인했다고 밝혔다. 이 치료제는 신생아의 뇌실 내 출혈(IVH)과 허혈성 저산소뇌병증(HIE)을 표적한다.

이번 임상은 중증 IVH 환자 5명과 HIE 환자 4명 등 총 9명의 신생아를 대상으로 안전성, 내약성, 예비 효능을 평가했다. 해당 질환을 앓는 신생아의 첫해 사망률은 약 50%에 달하지만, 임상 참여 환자 중에서는 2년간 사망자가 나오지 않았다.

또한 치료와 관련된 심각한 부작용은 관찰되지 않았으며, 항뇌전증제 투약도 필요 없었다. 환자의 절반에서 나타나는 뇌성마비 사례도 발생하지 않았고, 신경발달 지연 개선 및 총운동 발달 지연 부재가 확인됐다.

이 치료제는 탯줄 내 젤라틴 형태의 물질인 '와튼젤리'에서 추출한 중간엽 줄기세포를 이용한다. 액시엄은 세포를 유전적으로 조작하는 대신, 질병 상태를 모방한 환경에서 '조절' 또는 배양하는 방식을 택했다. 이를 통해 세포가 손상을 복구하는 특정 인자를 생산하도록 유도한다.

특히 혈뇌장벽(BBB)을 통과하기 위해 뇌의 뇌실로 치료제를 직접 투여하는 방식을 사용했다. 레모 무미아이-카자르 액시엄 최고경영자(CEO)는 "규제 관점에서 매우 높은 수준의 조사를 받지만, 일반 줄기세포로는 불가능한 수준의 치료 효과를 기대할 수 있다"고 설명했다.

그는 이어 "우리는 과거 다른 줄기세포 회사들을 괴롭혔던 두 가지 큰 난제, 즉 제품을 제어하고 약물이 어디로 가서 무엇을 생산하는지 통제하는 접근법을 해결했다고 생각한다"고 강조했다.

액시엄과 메디노는 이번 긍정적 결과를 바탕으로 2b상 임상에 진입할 계획이다. 동시에 성인 허혈성 뇌졸중으로 적응증 확대를 추진한다. 신생아 HIE의 기전이 성인 허혈성 뇌졸중과 유사하기 때문이다.

이 치료제는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IVH와 HIE 모두에 대해 희귀 소아질환 의약품으로 지정받았다.