48.6개월 생존…화이자 선반 위 약물, 블록버스터 등극

셀큐이티가 개발한 유방암 신약 '레브토픽'이 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받으며 블록버스터 약물 탄생을 예고했다.

14일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 FDA는 셀큐이티의 저분자 화합물 '레브토픽'(성분명 게다톨리십)을 HR+(호르몬 수용체 양성)/HER2-(사람상피세포증식인자수용체2 음성) 유방암 치료제로 승인했다. 치료 대상은 이전에 치료받은 경험이 있는 PIK3CA 유전자 변이가 없는 환자다. 풀베스트란트 단독 또는 화이자 '아이브랜스'(팔보시클립)와 병용해 사용한다.

레브토픽의 잠재력은 압도적인 임상 데이터에서 나온다. 1차 치료제로 진행한 임상 1b상에서 무진행생존기간(PFS) 중앙값 48.6개월을 기록했다. 이는 기존 표준치료법의 24개월을 두 배 이상 뛰어넘는 수치다. PIK3CA 변이가 있는 2차 치료 환자군 대상 연구에서는 노바티스의 '피크레이'보다 우월한 효과를 보였다.

이 약물은 2021년 셀큐이티가 화이자로부터 도입한 파이프라인이다. 암세포의 '발전소' 역할을 하는 PAM 신호전달경로의 모든 구성요소를 표적으로 한다. 브라이언 설리번 셀큐이티 최고경영자(CEO)는 "PAM 경로는 오랫동안 약물 개발이 불가능한 영역으로 여겨졌다"며 "이 경로를 차단하면 엄청난 효과를 낼 수 있다"고 설명했다.

사라 허비츠 프레드 허친슨 암 센터 종양내과 전문의는 "HR+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자에게는 질병 진행 없이 생존 가능성을 높일 새로운 치료 옵션이 시급했다"며 "이제 종양 전문의들은 효과적인 새 치료 선택지를 갖게 됐다"고 평가했다.

셀큐이티는 올해 3분기 PIK3CA 변이 환자를 위한 추가 적응증 신청을 계획하고 있다. 현재 전립선암에 대한 임상 1/2상도 진행 중이다. 다만 정맥주사 제형이라는 점은 한계로 꼽힌다. 회사는 환자 편의성을 높이기 위해 피하주사 제형도 개발하고 있다.

시장은 레브토픽의 성공적인 출시와 함께 셀큐이티가 빅파마의 유력한 인수합병(M&A) 타깃이 될 것으로 전망한다. 리링크 파트너스의 앤드류 베렌스 애널리스트는 "수십억 달러의 블록버스터급 매출이 기대되는 기업은 대형 제약사의 전략적 타깃"이라며 "투자자들은 이 회사가 빅파마의 품에 안겨야 한다고 믿고 있다"고 분석했다.