효과 좋은데 임상 실패?…바이오젠 신약, 레켐비급 효능 '논란'

바이오젠의 타우(tau) 표적 알츠하이머 치료제 후보물질이 2상 임상에서 기존 치료제와 유사한 인지기능 개선 효과를 보였으나, 기술적으로는 임상에 실패해 향후 개발 향방에 관심이 쏠린다.

14일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 바이오젠은 과학 컨퍼런스에서 알츠하이머 신약 후보물질 'BIIB080'(성분명 디라너센)의 2상 임상 'Celia' 연구 결과를 발표했다.

BIIB080은 기존 알츠하이머 치료제인 '레켐비'나 '키순라'가 아밀로이드 단백질을 표적하는 것과 달리, 타우 단백질을 만드는 유전 정보를 차단해 생성을 억제하는 새로운 기전의 약물이다.

연구진은 초기 알츠하이머 환자를 대상으로 18개월간 세 가지 다른 용량의 BIIB080과 위약을 비교했다. 그 결과, 가장 낮은 용량을 투여한 그룹에서 인지 및 기능 저하가 26% 늦춰진 것으로 나타났다. 이는 레켐비가 승인 임상에서 보인 27% 지연 효과와 거의 비슷한 수준이다.

하지만 이번 임상은 기술적으로 실패했다. 임상의 주된 목표(1차 평가지표)는 용량을 높일수록 효과가 비례해 증가하는 것을 입증하는 것이었으나, 실제로는 저용량에서 가장 효과가 좋고 고용량에서는 오히려 효과가 떨어지는 정반대의 결과가 나왔기 때문이다.

바이오젠은 1차 지표 미충족에도 불구하고 확인된 인지 개선 효과와 타우 단백질 감소를 근거로 후기 임상(3상)을 진행하겠다고 밝혔다. 다른 인지기능 평가 지표에서도 23%에서 최대 50%까지 질병 진행을 늦추는 효과가 관찰됐으나, 통계적 유의성은 '명목상(nominal)' 수준이라고 회사는 인정했다.

안전성 측면에서는 대부분의 부작용이 경증에서 중등도 수준으로 양호한 내약성을 보였다. 다만 위약군보다 약물 투여군에서 '착란 상태'가 더 많이 보고된 점은 의문으로 남았다. 임상을 완료한 환자의 90% 이상은 연장 연구에 참여하기로 결정했다.

다이애나 갤러거 바이오젠 개발 책임자는 "타우 감소가 아밀로이드 감소와 비슷한 수준의 인지 개선으로 이어진다는 것을 보여준 첫 사례"라며 두 종류의 치료제를 활용한 병용요법 가능성에 대한 기대감을 나타냈다.

반면 시장의 평가는 엇갈린다. 투자은행 캔터 피츠제럴드는 BIIB080의 3상 프로그램에 약 5억8000만달러(약 8700억원)가 소요될 것으로 추정했다. 그러면서 "바이오젠이 성공 확률이 낮은 신경퇴행성 질환 프로그램에 또다시 거액을 베팅하고 있다"며 회사의 투자 전략에 의문을 제기했다.