희귀 다발신경병증 월 1회 주사로…ASO 신약 '와이누아' 허가

식품의약품안전처가 월 1회 투여하는 새로운 기전의 희귀신경병증 치료제 '와이누아오토인젝터주'의 국내 시판을 허가했다.

식품의약품안전처는 13일 수입 희귀신약 '와이누아오토인젝터주 45밀리그램(성분명 에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 자로 허가했다고 밝혔다. 이 약물은 '트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증' 치료에 사용된다.

와이누아는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 결합해 단백질 생산을 억제하는 '안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)' 기전의 주사제다. 주성분인 에플론테르센나트륨이 간세포에서 TTR 단백질 합성을 억제해 신경계에 비정상적인 아밀로이드가 쌓이는 것을 막는다.

이번 허가로 1단계 또는 2단계의 다발신경병증을 앓는 환자들이 월 1회 피하주사로 치료받을 수 있는 새로운 선택지가 생겼다. TTR 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변이로 인해 말초신경계에 아밀로이드가 축적돼 발생하는 희귀질환이다.

특히 해당 의약품은 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제58호로 지정돼 신속심사를 거쳤다. 이를 통해 의료 현장에 더 빠르게 도입될 수 있게 됐다.

식약처는 "규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속히 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.