희귀 다발신경병증 신약 '와이누아' 허가…ASO 치료제 등장

식품의약품안전처가 희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료를 위한 신약 '와이누아'를 국내 허가했다.

식품의약품안전처는 13일 수입 희귀신약 '와이누아오토인젝터주 45밀리그램(성분명 에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 자로 허가했다.

와이누아는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물이다. 간세포 내에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질 합성을 억제해 비정상적인 아밀로이드 침착을 막는 기전을 갖는다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증을 앓는 성인 환자의 치료에 월 1회 피하주사 방식으로 사용된다. 유전적 변이로 TTR 단백질이 말초신경계에 축적돼 발생하는 질환의 진행을 억제한다.

특히 이번 허가는 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제58호로 지정돼 신속심사를 거쳤다는 점에서 의미가 있다. 이를 통해 의료 현장에 보다 빠르게 도입될 수 있게 됐다.

식약처는 "규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.