희귀 면역질환 APDS 첫 치료제…식약처 '조엔자' 허가

희귀 면역질환인 '활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)' 환자를 위한 새로운 치료 길이 열렸다.

식품의약품안전처는 10일 희귀의약품 '조엔자정(성분명 레니올리십인산염)'의 수입 품목을 허가했다고 밝혔다. 이 약은 치료제가 없던 APDS 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 전망이다.

활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 특정 유전자(PI3K 델타)의 이상으로 면역 체계가 비정상적으로 활성화되는 희귀질환이다. 이로 인해 면역 저하, 반복적인 감염, 림프 조직 증식 등 복합적인 증상이 나타난다.

'조엔자정'은 PI3K 델타를 선택적으로 억제하는 기전을 가졌다. 과도하게 활성화된 세포 내 신호전달 경로를 정상화시켜 면역 불균형을 바로잡는 원리다.

특히 이번 허가는 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 통해 신속하게 이뤄졌다. '조엔자정'은 GIFT 제27호로 지정돼 통상적인 허가심사 기간보다 빠르게 국내 도입이 결정됐다.

식약처 관계자는 "규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성과 유효성이 확인된 혁신 치료제가 신속히 허가될 수 있도록 노력할 것"이라며 "이를 통해 환자의 치료 기회를 확대하는 데 최선을 다하겠다"고 말했다.