8조원 심장병 시장 노렸는데…AZ 신약, 예상 깬 '충격 실패'

아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발하던 심장 질환 치료제 '에플론터센'이 대규모 임상시험에서 목표 달성에 실패하며 상업화에 적신호가 켜졌다.

9일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 양사는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자 대상 3상 임상에서 에플론터센이 위약 대비 사망 또는 심혈관 사건 재발 위험을 유의미하게 줄이지 못했다고 밝혔다. 140주 추적 관찰 결과, 1차 평가변수를 충족하지 못했다.

특히 기존 안정제 약물을 복용 중인 환자군에서는 치료 효과가 전혀 나타나지 않았다. 안정제를 투여받지 않은 환자군에서만 29%의 위험 감소가 관찰됐다고 회사 측은 설명했다.

이 소식에 월가 애널리스트와 투자자들은 충격을 받았다. 이날 아스트라제네카와 아이오니스의 주가는 각각 8%, 21% 급락했다.

이번 임상은 올해 바이오 업계에서 가장 기대를 모았던 결과 중 하나였다. ATTR-CM 치료제 시장은 화이자의 '빈다맥스'가 지난해에만 60억 달러(약 8조6400억원) 이상의 매출을 올리는 등 경쟁이 치열한 분야다.

에플론터센은 알나일람, 브릿지바이오 파마, 화이자에 이어 네 번째 블록버스터급 약물이 될 것으로 기대를 모았다. 특히 질병 원인 단백질 생성을 억제하는 핵산 기반 치료제로, 이미 시장에 출시된 알나일람의 '암부트라'와 유사한 기전을 가졌다.

이번 임상 실패의 주요 원인으로는 다른 약물과의 병용이 지목된다. 임상 참여 환자의 57%가 연구 시작 시점부터 안정제를 복용했고, 연구 도중 24%가 추가로 안정제를 투여받았다. 이는 알나일람의 암부트라 임상(53%)보다 높은 수치다.

아스트라제네카는 안정제 병용 환자에서도 추가적인 이점을 입증해 암부트라와 차별화를 노렸지만, 결과적으로 실패했다. 양사는 향후 허가 신청 계획이나 추가 연구에 대해 언급하지 않아 에플론터센의 ATTR-CM 치료제 개발은 불투명해졌다.

스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 "이 데이터로 규제 당국에 접근하는 것은 무리일 것"이라고 평가했다. 이번 실패로 아이오니스는 로열티와 마일스톤 수익 기회를 잃게 됐다.

아스트라제네카 역시 타격이 크다. 제프리스의 마이클 로이히텐 애널리스트는 "결과 발표를 앞두고 회사가 보인 자신감을 고려할 때 '신뢰도 손실'이 더 큰 문제"라며 "아스트라제네카의 뛰어난 임상 설계 능력에 의문이 제기될 수 있다"고 지적했다.

반면 강력한 경쟁자가 사라지면서 알나일람과 브릿지바이오의 주가는 두 자릿수 급등했다. 마테이스 애널리스트는 "이번 결과로 암부트라가 ATTR-CM 시장에서 동종 계열 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다"고 분석했다.