3상 실패했는데…유전자치료제에 5760억 뭉칫돈 베팅

유전자치료제 개발사 메이라GTx(MeiraGTx)가 임상 3상에서 1차 지표를 놓친 후보물질의 상업화를 위해 대규모 자금 조달에 성공했다.

7일(현지시간) 메이라GTx는 오버랜드 캐피탈(Oberland Capital)로부터 최대 4억달러(약 5760억원) 규모의 투자를 유치했다고 밝혔다. 이번 투자는 후기 임상 단계에 있는 유전자치료제 2종의 상업화를 지원하기 위해 마련됐다.

투자 대상 중 하나는 X-연관 색소성 망막염(XLRP) 치료제 후보물질 '보타레티진 스파로파르보벡(bota-vec)'이다. 이 물질은 앞서 3상 임상에서 시력 유도 이동성 개선 효과를 입증하지 못해 1차 평가지표 달성에 실패한 바 있다.

메이라GTx는 임상 실패에도 불구하고 데이터에서 '임상적으로 의미 있는 혜택'이 관찰됐다고 설명했다. 또한 임상 연구자들이 환자 접근성을 위해 규제기관의 승인 신청을 지지하고 있다며, 올해 초 존슨앤드존슨으로부터 권리를 다시 사들였다.

다른 후보물질은 방사선 치료로 인한 구강건조증을 겨냥한 유전자치료제 'AAV2-hAQP1'이다. 회사는 두 치료제 모두 향후 12~24개월 내에 승인받을 가능성이 있다고 기대했다.

계약에 따라 오버랜드 캐피탈은 메이라GTx에 1억2500만달러(약 1800억원)를 먼저 지급하고, 1000만달러(약 144억원) 규모의 지분 투자를 단행한다. 대신 두 후보물질에 대한 한 자릿수 초반의 낮은 로열티를 받게 된다.

이후 각 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받을 때마다 5000만달러(약 720억원)씩, 총 1억달러(약 1440억원)의 마일스톤을 수령할 수 있다. 구강건조증 치료제의 2상(AQUAx2)에서 긍정적 데이터가 나와도 5000만달러가 추가 지급된다.

마이클 블룸 오버랜드 캐피탈 파트너는 "메이라GTx는 12~24개월 내에 3개의 잠재적 승인 가능 치료제를 보유한 드문 기업"이라며 "이들 모두 미충족 수요가 높은 분야에서 최초의 치료제가 될 것"이라고 투자 배경을 설명했다.

메이라GTx는 이 외에도 파킨슨병 환자의 운동 기능 장애 개선을 목표로 하는 유전자치료제 'AAV-GAD'를 개발 중이다. 또한 레버 선천성 흑암시 4형(LCA4) 유전자치료제 'AAV-AIPL1'은 2025년 11월 일라이릴리에 기술이전한 바 있다.