노바티스·오츠카와 '진검승부'…6번째 IgA 신증 치료제 FDA 허가

미국 바이오기업 베라 테라퓨틱스의 IgA 신증 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며, 노바티스와 오츠카 등이 선점한 시장에서 치열한 경쟁을 예고했다.

7일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 FDA는 베라 테라퓨틱스의 '트루타크나'(성분명 아타시셉트)를 IgA 신증(IgAN) 치료제로 가속 승인했다. 이로써 트루타크나는 IgA 신증 분야에서 6번째로 허가된 치료제가 됐다.

트루타크나는 B세포 생존과 자가항체 생성에 관여하는 사이토카인인 'BAFF'(B세포 활성화 인자)와 'APRIL'(증식 유도 리간드)을 동시에 억제하는 기전의 최초 재조합 융합 단백질 치료제다.

IgA 신증은 신장에 IgA 항체가 쌓여 점차 신장 여과 기능이 손상되는 진행성 자가면역질환이다. 현재 시장에는 2021년 허가된 칼리디타스의 '타페요'를 시작으로 트래비어의 '필스파리', 노바티스의 '반라피아'와 '팹할타', 오츠카의 '보이액트' 등 5개 약물이 출시돼 있다.

마셜 포다이스 베라 최고경영자(CEO)는 "IgA 신증 발병기전에는 여러 개입 지점이 있으며, 베라의 접근 방식은 가능한 한 가장 상위 단계에서 개입하는 것"이라고 설명했다.

이번 가속 승인은 임상 3상 'ORIGIN 3'의 중간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서 트루타크나는 36주차에 위약 대비 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)을 통계적으로 유의하게 42% 감소시켰다.

IgA 신증 치료제가 정식 허가를 받으려면 추정 사구체 여과율(eGFR) 변화로 측정되는 질병 진행 억제 효과를 입증해야 한다. 베라는 최근 FDA와 협의해 확증 데이터 분석 시점을 기존 2년보다 앞당기기로 합의했다.

포다이스 CEO는 "임상 2b상에서 아타시셉트가 보여준 eGFR에 대한 강력한 효과 크기 덕분에 FDA가 조기 분석 계획을 승인했다"며 "위약군 환자들이 투석으로 진행되는 것을 지켜보기보다 조기에 효과를 확인하는 것이 윤리적이라고 판단했다"고 말했다.

실제 2b상에서 트루타크나 투여군은 96주 동안 연평균 eGFR 감소율이 0.6 mL/min/1.73 m²로, 건강한 성인의 자연적인 노화에 따른 감소 수준과 유사한 안정성을 보였다.

하지만 경쟁사들의 추격도 매섭다. 오츠카는 지난 1일 자사의 APRIL 단일 표적 치료제 '보이액트'가 임상 3상에서 2년간 신장 기능을 통계적으로 유의하게 안정시켰다고 발표했다. 구체적인 수치는 공개되지 않았으나, 신장 기능 감소율을 연간 1 mL/min/1.73 m² 미만으로 낮추는 국제 가이드라인에 부합한다고 밝혔다.

노바티스의 '팹할타' 역시 24개월간 연평균 eGFR 감소율을 -3.1 mL/min/1.73m²로 기록한 데이터를 바탕으로 FDA로부터 우선심사 지정을 받았다. 직접적인 위협은 버텍스 파마슈티컬스다. 버텍스의 이중 억제제 '포베타셉트'는 36주차에 UPCR을 49.8% 감소시켰으며, 오는 11월 30일 허가 여부가 결정된다.

베라는 미국 내 IgA 신증 환자를 16만명, 연간 신규 환자를 5000명으로 추산한다. 이 중 진행이 빠른 환자 약 9000명을 주요 타깃으로 삼고 있다. 회사는 미국 시장 규모만 약 200억달러(약 28조8000억원)에 이를 것으로 전망했다.

한편 베라는 차세대 파이프라인 확보에도 나섰다. 지난해 스탠퍼드 대학에서 차세대 BAFF/APRIL 이중 표적 융합 단백질 'VT-109'를 도입했다. 이 후보물질은 분기별 또는 그보다 더 긴 간격으로 투여가 가능할 것으로 기대된다. 현재 트루타크나는 매주 자가 주사하는 방식이다.