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후성유전학 기술로 고콜레스테롤 치료제 개발 바이오젠·사노피·릴리와 파트너십 체결

노벨상 수상자인 제니퍼 다우드나가 공동 설립한 유전자 편집 기업 스크라이브 테라퓨틱스가 나스닥 기업공개(IPO)를 추진한다.
6일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 스크라이브는 지난주 미국 증권거래위원회(SEC)에 'SCTX'라는 티커로 나스닥 상장을 위한 서류를 제출했다.
이 회사의 핵심 파이프라인은 지난달 임상에 진입한 고콜레스테롤혈증 치료제 후보물질 'STX-1150'이다. 'STX-1150'은 DNA를 영구적으로 바꾸지 않고 특정 유전자를 끄는 후성유전학적 침묵 기술을 사용한다.
이 기술은 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤 수치를 조절하는 단백질인 PCSK9을 표적으로 한다. 기존 스타틴이나 레파타, 프랄루엔트 같은 PCSK9 억제제와 달리 단회 투여로 치료 효과를 내는 것을 목표로 한다.
스크라이브는 설립 이후 바이오젠, 사노피, 일라이 릴리 등 다국적 제약사와 연달아 파트너십을 맺으며 기술력을 입증했다.
특히 릴리와는 신경계 질환에 대한 유전자 편집 치료제 개발을 위해 협력 중이다. 이 계약은 총 15억달러(약 2조1600억원) 규모로, 스크라이브는 이미 두 차례 마일스톤을 달성했다.
사노피와는 자연살해세포(NK) 기반 항암제 개발을 위해 처음 손잡았고, 이후 생체 내(in vivo) 유전자 치료제 개발로 협력을 확대했다. 사노피는 계약금으로 총 6500만달러(약 936억원)를 지급했다.
2020년에는 바이오젠과 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 개발 계약을 맺었으며, 이후 익명의 유전자 치료제 타깃을 추가하며 협력을 강화했다.
스크라이브는 안드레센 호로위츠, 아보로 벤처스, 올비메드 등으로부터 현재까지 1억2000만달러(약 1728억원)의 투자를 유치했다. 이 회사의 벤자민 오크스 최고경영자(CEO)는 공동 설립자인 제니퍼 다우드나 연구실 출신이다.
스크라이브가 상장에 성공하면 2026년 14번째로 IPO에 나서는 바이오텍이 된다. 유전자 편집 기업의 IPO는 2024년 메타게노미가 약 9400만달러(약 1354억원)를 조달한 이후 처음이다.

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