10년에 한번 맞는 콜레스테롤 주사…노벨상 수상자 제자, IPO 도전

크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 기반으로 10년 이상 효과가 지속되는 고지혈증 치료제를 개발 중인 스크라이브 테라퓨틱스가 나스닥 상장을 통한 자금 조달에 나선다.

6일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 스크라이브는 지난 2일 미국 증권거래위원회(SEC)에 기업공개(IPO)를 위한 서류를 제출했다. 회사는 IPO를 통해 조달한 자금을 세 가지 핵심 후보물질의 임상 개발에 사용할 계획이다.

스크라이브는 2020년 노벨상 수상자인 제니퍼 다우드나 박사의 연구실 출신인 벤자민 오크스 박사가 공동 창업한 회사다. 희귀질환을 넘어 더 넓은 환자군을 대상으로 하는 안전하고 강력한 유전질환 치료제 개발을 목표로 한다.

주력 파이프라인은 'STX-1150'으로, 유전자를 직접 편집하는 대신 특정 유전자의 발현을 끄는 '유전자 침묵' 기술을 사용한다. 이는 DNA 구조를 바꿔 유전자 발현을 억제하는 후성유전학적 접근법이다.

STX-1150은 심혈관질환의 주요 표적인 'PCSK9' 유전자를 침묵시킨다. 암젠의 '레파타', 노바티스의 '렉비오' 등 기존 허가된 콜레스테롤 저하제들이 억제하는 바로 그 표적이다.

벤자민 오크스 최고경영자(CEO)는 STX-1150이 6개월마다 투여하는 렉비오와 같은 RNA 간섭 치료제의 '최종 형태'가 될 것으로 기대했다. 그는 "10년에서 20년에 한 번 부스터샷 투여만으로 효과가 유지될 수 있을 것"이라고 전망했다.

스크라이브는 최근 호주에서 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 위험이 높은 고콜레스테롤혈증 성인 환자 64명을 대상으로 STX-1150의 임상 1상을 시작했다. 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치 저하 효과를 확인하는 탑라인 데이터는 2027년 상반기에 나올 예정이다.

IPO 조달 자금은 LPA 유전자를 표적하는 'TX-1200'과 APOC3 유전자를 표적하는 'STX-1400' 개발에도 사용된다. 이들 역시 죽상경화성 심혈관질환 치료를 목표로 한다.

한편 스크라이브는 2021년 1억달러 규모의 자금을 유치한 후 사노피, 일라이 릴리와 대규모 파트너십을 체결했다. 올해 3월 말 기준 회사는 89명의 직원을 두고 있으며, 보유 현금은 4970만달러다.