2살 아이도 치료 길 열렸다…'꿈의 신약' FDA 확대 승인

버텍스 파마슈티컬스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 치료제 '카스게비'가 2세 이상 소아 환자에게도 사용될 수 있게 됐다.

2일(현지시간) 바이오파마 다이브 등 외신에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 겸상적혈구병 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈을 앓는 2세 이상 환자를 대상으로 카스게비의 사용 확대를 승인했다.

이번 승인으로 카스게비는 이들 유전성 혈액 질환에 대해 2세의 어린 환자에게 사용 가능한 최초이자 유일한 유전자 치료제로 등극했다.

이는 개발사인 버텍스에 더 넓은 시장을 열어줄 전망이다. 카스게비는 환자 맞춤형으로 제작되는 과정이 복잡하고 길어, 높은 잠재력에도 불구하고 그동안 매출 부진을 겪어왔다.

겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈은 적혈구 내 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 이상이 생겨 발생하는 희귀 혈액 질환이다.