생존율 94%·합병증 74% 개선…6억원대 혈액암 신약 FDA 승인

오카바이오의 세포치료제가 이식편대숙주병(GVHD) 발생 없이 생존율을 크게 개선하며 미국 식품의약국(FDA)의 허가 관문을 넘었다.

오카바이오가 1일(현지시간) 혈액암 환자를 위한 최초의 동종 조절 T세포(Treg) 기반 면역치료제 '트렉지'(Tregzi, 코드명 오카-T)가 FDA의 승인을 받았다고 밝혔다고 바이오 전문매체 피어스파마가 보도했다.

이번 승인으로 트렉지는 혈액암 성인 환자에서 만성 이식편대숙주병 없는 생존율(chronic GVHD-free survival)을 개선하기 위한 대체 줄기세포 이식술로 사용될 수 있게 됐다.

허가의 기반이 된 3상 임상 'Precision-T' 연구 결과가 주효했다. 이 연구는 급성 골수성 백혈병, 급성 림프구성 백혈병 등 환자 187명을 대상으로 트렉지 투여군과 표준 동종이식 대조군을 비교했다.

연구 결과, 1년 시점에서 만성 이식편대숙주병 없이 생존한 환자 비율은 트렉지 투여군이 78%에 달해 대조군의 38%를 압도했다. 이는 만성 이식편대숙주병 없는 생존율을 74% 개선한 수치다.

중등도-중증 만성 이식편대숙주병 발생률 역시 1년 후 트렉지군이 13%로, 대조군(44%)보다 현저히 낮았다. 전체 생존율(OS)은 트렉지군 94%, 대조군 83%로 나타났다.

트렉지는 건강한 기증자로부터 얻은 조혈모세포 이식(HSCT) 제제를 재구성한 치료제다. 이식 후 흔한 합병증인 이식편대숙주병을 억제하기 위해 정제된 조절 T세포(Treg)를 포함하는 것이 특징이다.

또한 암과 싸우기 위해 환자의 면역체계를 재건하는 조혈모세포 및 전구세포를 활용한다. 이후 잔존 암세포를 제거하고 감염 회복을 가속화하기 위해 일반 T세포를 주입한다.

네이트 펀호프 오카바이오 공동창업자 겸 최고경영자(CEO)는 피어스파마와의 인터뷰에서 "역사적으로 줄기세포 이식은 치료적일 수 있지만, 그 치료에는 합병증이라는 타협이 따랐다"며 "트렉지를 통해 우리는 그 절충점을 줄이고 혈액암 환자에게 더 완전한 회복 치료를 제공할 수 있음을 보여줬다"고 말했다.

오카바이오는 트렉지의 도매가격(WAC)을 42만8000달러(약 6억1600만원)로 책정했다. 회사 측은 성명을 통해 "만성 이식편대숙주병과 같은 심각하고 비용이 많이 드는 이식 후 합병증을 실질적으로 줄일 수 있는 중재술로서의 임상적, 경제적 가치를 반영한 가격"이라고 설명했다.

회사는 캘리포니아 새크라멘토에 있는 생산시설을 중심으로 기증자 세포 수집부터 병원에서 주입 가능한 최종 제품 생산까지 72시간 내에 완료하는 '정맥 대 정맥'(vein-to-vein) 시간 유지를 목표로 하고 있다. 연말까지 약 25개 치료센터에 트렉지를 공급할 계획이다.

한편, 오카바이오는 FDA 승인을 받은 소수의 비상장 미국 제약사 중 하나가 됐다. 펀호프 CEO는 "현재로서는 트렉지 출시에 집중할 것"이라면서도 향후 기업공개(IPO) 가능성을 시사했다.