희귀질환 신약, 240→100일로 건보등재 단축…사후평가 전환

희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간이 기존 240일에서 100일 이내로 대폭 단축된다.

보건복지부는 7월 1일부터 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'을 시행하고, 참여할 제약사와 약제 공개모집을 시작한다고 밝혔다. 모집 기간은 오는 8월 31일까지다.

이번 시범사업의 핵심은 기존의 등재 전 비용효과성 평가를 등재 후 실제 임상 데이터를 기반으로 한 사후평가로 전환하는 것이다. 이를 통해 복잡한 등재 절차를 간소화하고 환자의 치료 접근성을 높인다는 목표다.

약가는 외국 8개국(A8)의 조정 최저가의 90% 수준에서 보장된다. 약제비 총액 한도는 제약사가 요청한 금액(최대 300억원)으로 우선 설정되며, 추후 실제 청구액을 기반으로 조정될 수 있다.

시범사업에 참여하려면 미국, 영국, 일본 등 A8 국가 중 3개국 이상에 등재된 희귀질환 치료제여야 한다. 또한, 이미 국내 허가를 받았거나 허가 절차가 진행 중인 약제만 신청 가능하다.

정부는 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향 등을 종합적으로 평가해 오는 9월 중 5개 이내의 대상 약제를 선정할 계획이다. 선정 결과는 외부에 공개된다.

권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하는 방안"이라며 "희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.