삼성제약 'GV1001'…희귀 신경질환 치료제 3상 도전

삼성제약이 희귀 신경퇴행성 질환인 진행성 핵상 마비 치료제 'GV1001'의 국내 3상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다.

삼성제약은 30일 전자공시시스템을 통해 진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 치료제 'GV1001'의 3상 임상시험계획서를 식약처에 제출했다고 밝혔다.

이번 3상 임상시험은 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 설계됐다. 총 204명의 PSP-RS 환자를 대상으로 'GV1001' 0.56mg을 피하 투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 확증하는 것을 목표로 한다.

1차 유효성 평가지표는 투여 48주차 시점의 '진행성 핵상 마비 등급 척도(PSPRS)' 총점 변화량이다. 임상시험은 서울특별시 보라매병원을 포함한 국내 7~9개 기관에서 약 33개월간 진행될 예정이다.

'GV1001'의 주성분은 테르토모타이드염산염이다. 진행성 핵상 마비는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 치료 예후가 더 나쁜 희귀 신경퇴행성 질환으로, 현재까지 승인된 치료제가 없는 실정이다.

삼성제약은 이번 3상 임상시험을 성공적으로 마친 뒤 결과를 바탕으로 식약처에 정식 품목허가를 신청할 계획이다. 회사 측은 "임상적 근거를 확보해 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시하고 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 기대했다.

한편, 임상시험에 참여하는 환자 204명 중 일부는 일본에서 모집될 예정이다.