2.5조원 통큰 베팅…입센, 자카비 불응성 골수섬유증 신약 품는다

프랑스 제약사 입센이 미국 바이오텍 카르토스 테라퓨틱스를 약 2조 5200억원에 인수하며 골수섬유증 치료제 파이프라인을 강화한다.

입센은 29일(현지시간) 카르토스 인수를 위해 계약금 4억 5000만달러(약 6480억원)를 지불하고, 향후 개발 및 허가 단계에 따라 최대 13억달러(약 1조 8720억원)의 마일스톤을 지급하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 총 계약 규모는 17억 5000만달러(약 2조 5200억원)에 달한다.

이번 인수로 입센은 카르토스가 개발 중인 경구용 MDM2 억제제 '나브테마들린(navtemadlin)'을 확보하게 됐다. 나브테마들린은 골수섬유증에서 중요한 종양 억제 단백질인 p53의 기능을 복원하는 기전을 가졌다.

입센은 기존 표준치료제인 인사이트의 '자카비(Jakafi)'에 불충분한 반응을 보여 치료를 중단하는 상당수 환자를 나브테마들린의 목표 시장으로 겨냥한다. 자카비는 JAK 억제제 계열의 블록버스터 약물로, 미국 외 지역에서는 노바티스가 판매한다.

카르토스는 2023년 자카비에 차선 반응을 보인 환자 19명을 대상으로 나브테마들린을 병용 투여한 1b/2상 결과를 발표한 바 있다. 연구 결과, 24주차에 환자의 42%가 비장 부피 25% 이상 감소를, 32%는 35% 이상 감소를 달성했다. 또한 32%의 환자에서 전체 증상 점수가 50% 이상 개선됐다.

이 데이터를 바탕으로 현재 3상 임상이 진행 중이다. 해당 임상은 자카비에 차선 반응을 보인 중등도 및 고위험 TP53 골수섬유증 환자 600명 이상을 대상으로 하며, 주요 결과(탑라인)는 내년에 나올 예정이다.

데이비드 로우 입센 최고경영자(CEO)는 "나브테마들린이 현재 표준 치료에 차선 반응을 보이는 골수섬유증 환자를 위한 새로운 치료 패러다임을 제시할 잠재력에 기대가 크다"고 말했다. 그는 이 약물이 "이르면 2028년 새로운 치료 옵션으로 제공될 수 있다"고 덧붙였다.

이번 인수는 외부 혁신을 통해 파이프라인을 강화하려는 입센의 지속적인 사업 개발 전략의 일환이다. 입센은 앞서 포신 바이오테크놀로지, 심시어 자이밍 등으로부터 항체-약물 접합체(ADC)를 도입하고, 차세대 면역항암 바이오텍 임첵 테라퓨틱스를 인수한 바 있다.

크리스텔 위게 입센 연구개발(R&D) 총괄은 지난 5월 팟캐스트 인터뷰에서 "최고의 혁신은 대부분 회사 외부에서 나온다"며 "우리는 외부에서 혁신을 소싱하고, 중개연구, 임상, 규제 및 상업화에 대한 우리의 강점과 노하우를 제공할 수 있다"고 설명했다.