연매출 4조원 기대…300만명 시장 뚫은 '이 약'

아이오니스 파마슈티컬스의 신약이 수백만 명 규모의 신규 시장 진입에 성공하며 블록버스터 약물 등극을 예고했다.

26일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 아이오니스의 '트링골자' 적응증 확대를 승인했다. 이번 승인으로 트링골자는 희귀 유전 질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 외에 더 넓은 시장으로 판매처를 넓히게 됐다.

FDA는 트링골자를 중증 고중성지방혈증(sHTG) 성인 환자의 중성지방 수치를 낮추고 급성 췌장염 위험을 줄이는 최초이자 유일한 치료제로 허가했다. 식이요법 보조제로 월 1회 자가 주사하는 방식이다.

브렛 모니아 아이오니스 최고경영자(CEO)는 "이번 승인은 널리 퍼진 질병에 대한 우리의 첫 출시"라며 "매우 높은 중성지방으로 인해 급성 췌장염과 심혈관 질환 위험을 겪는 수백만 명을 위한 패러다임 전환을 의미한다"고 밝혔다.

아이오니스에 따르면 미국 내 sHTG 환자는 300만명 이상이다. 회사는 트링골자의 연간 최대 순매출이 30억달러(약 4조3200억원)를 넘어설 것으로 예측했다. RBC 캐피털 마켓의 루카 이시 애널리스트는 "최상의 시나리오에 해당하는 라벨을 획득했다"고 평가했다.

트링골자는 혈류 내 지방 대사의 핵심 조절 인자인 'apoC-III' 단백질 생성을 차단하는 RNA 표적 치료제다. 이번 승인은 2개의 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌으며, 두 시험 모두 1차 목표점을 충족했다.

과거 아이오니스는 바이오젠, 노바티스 등 파트너사에 약물을 기술이전하는 사업 모델에 집중했다. 하지만 2024년 트링골자를 첫 완전 소유 상업화 약물로 출시하며 독립적인 상업화 기업으로의 전환을 알렸다. 트링골자는 지난해 1억800만달러, 올 1분기 2700만달러의 순매출을 기록했다.

라벨에는 간 효소 수치 증가 가능성에 대한 경고 문구가 포함됐으나, 시장 전문가들은 판매에 큰 영향을 미치지 않을 것으로 보고 있다. 경쟁 약물로는 올해 sHTG 관련 데이터 발표가 예상되는 애로우헤드의 '레뎀플로'가 꼽힌다.