6000억 가치 신약, 3상 실패하자 360억에 '반품'

존슨앤드존슨(J&J)이 3상 임상 실패 후 권리를 사들였던 희귀 안과질환 유전자치료제를 원개발사에 헐값에 되팔았다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 16일(현지시간) J&J가 메이라GTx(MeiraGTx)에 '보타레티진 스파로파보벡(botaretigene sparoparvovec, bota-vec)'의 모든 권리를 360억원(2500만달러)에 반환했다고 보도했다. 계약에 따라 J&J는 향후 보타벡의 승인 및 상업화에 따른 일회성 마일스톤과 매출 로열티를 받을 수 있다.

앞서 J&J는 2023년 말, 최대 5976억원(4억1500만달러)에 달하는 계약으로 보타벡의 모든 권리를 확보한 바 있다. 하지만 지난해 5월 X연관 망막색소변성증 환자를 대상으로 한 3상 임상에서 시력 유도 이동성 개선에 실패하며 개발에 제동이 걸렸다.

보타벡은 망막에 기능이 저하된 유전자(RPGR)의 정상적인 복제본을 전달해 시력 저하를 늦추거나 멈추도록 설계된 유전자치료제다. 이 유전자에 결함이 생기는 X연관 망막색소변성증은 주로 남성에게 발병하며, 40세 전후에 법적 실명에 이를 수 있다.

메이라GTx는 3상 실패에도 불구하고 규제 당국 승인에 대해 낙관적인 입장을 유지하고 있다. 임상에 참여한 의사들로부터 일부 환자에게서 임상적으로 의미 있는 혜택이 나타났다는 피드백을 받았기 때문이다.

메이라GTx는 "임상에 참여한 상당수 환자에게 보타벡이 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공했으며, 시력의 세 가지 영역 각각에서 전례 없는 개선이 입증됐다는 소식을 여러 연구자로부터 들었다"고 밝혔다.

회사는 미국과 유럽연합(EU)에서 신속한 허가 신청을 추진하고, 승인 시 2027년 출시를 목표로 하고 있다. 하지만 시장의 반응은 냉담했다. 이 소식이 전해진 후 메이라GTx의 주가는 16% 하락했다.