가격 93%↓…아이오니스 '이 약' 수백만 환자 시장 열었다

아이오니스의 중성지방 치료제 '트링골자'가 수백만 잠재 환자를 대상으로 한 미국 시장의 문을 열었다.

바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 25일(현지시간) 아이오니스의 '트링골자'를 중증 고중성지방혈증(sHTG) 치료제로 확대 승인했다.

이번 승인은 3상 임상 결과를 기반으로 한다. 트링골자 80mg을 월 1회 투여한 환자군은 6개월 후 위약 대비 중성지방 수치가 최대 72% 감소했다. 50mg 투여군은 63% 줄었다.

2차 평가지표인 급성 췌장염 발생 위험은 85% 감소한 것으로 나타났다. 임상 참여 환자의 86%는 급성 췌장염 위험을 줄이는 핵심 기준인 500mg/dL 미만으로 중성지방 수치를 달성했다.

이번 승인으로 트링골자는 희귀질환 치료제에서 수백만명이 사용할 수 있는 약물로 거듭나게 됐다. 미국 내 sHTG 환자는 약 360만명으로 추산된다. 아이오니스는 이 중 급성 췌장염 고위험군인 약 50만명을 초기 목표로 삼고 있다.

브렛 모니아 아이오니스 최고경영자(CEO)는 "현재 sHTG 치료에 쓰이는 제네릭 의약품은 매우 불충분하다"며 "기존 약물에 더해 트링골자는 전례 없는 감소 효과를 보였다"고 말했다.

아이오니스는 이번 적응증 확대를 앞두고 이례적인 결정을 내렸다. 지난 4월 트링골자의 연간 정가를 기존 59만5000달러(약 8억5680만원)에서 4만달러(약 5760만원)로 93% 대폭 인하했다. 더 많은 환자의 접근성을 높이기 위한 조치다.

트링골자는 'apoC-III'를 표적하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물이다. 앞서 2024년 12월 희귀질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 처음 승인받았으며, 지난해 1억800만달러의 매출을 기록했다.

아이오니스는 sHTG 시장에서의 성공 가능성에 힘입어 트링골자의 최고 매출 전망치를 기존 20억달러에서 30억달러로 상향 조정한 바 있다.