환자 단 300명 희귀병 신약…美밖 판권 432억에 팔렸다

아이오니스 파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 앞둔 희귀질환 신약 후보물질의 미국 외 판권을 432억원에 넘겼다.

25일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 아이오니스는 이탈리아 제약사 레코르다티에 희귀질환 치료제 '질가너센'의 미국 외 지역 독점 판권을 이전하는 계약을 체결했다. 계약 규모는 선급금 3000만달러(약 432억원)와 비공개 마일스톤, 최대 20% 중반대의 단계별 로열티를 포함한다.

이번 계약으로 레코르다티는 질가너센의 미국 외 지역 허가 신청 및 상업화 전반을 책임지게 된다.

질가너센은 희귀 신경질환인 알렉산더병(AxD) 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 신약이다. FDA는 오는 9월 22일까지 질가너센의 품목허가 여부를 결정할 예정으로, 승인 시 아이오니스의 첫 자체 상업화 신경학 약물이 된다.

아이오니스는 질가너센의 미국 내 상업화는 직접 담당하고, 이번 계약을 통해 해외 시장 공략에 나선다는 전략이다. 아이오니스는 질가너센의 글로벌 개발을 계속 주도할 방침이다.

알렉산더병은 초희귀질환으로, 미국 내 환자 수는 약 300명에 불과한 것으로 추정된다. 아이오니스는 질가너센의 연간 최대 매출이 1억달러(약 1440억원)를 넘어설 것으로 예측했다. 일부 증권가에서는 최대 2억9500만달러(약 4248억원)의 매출 전망도 나온다.