'국산 1호 CAR-T' 큐로셀, 7월 운명의 날 앞두고 던진 승부수

큐로셀이 림카토의 건강보험 급여 재심사를 3주 앞두고 세계 최고 권위 혈액학 학술지 'Blood' 게재라는 결정적 보완 자료를 확보했다.

큐로셀은 림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)의 임상 1/2상 결과를 담은 논문이 현지시간 6월 12일 미국혈액학회(ASH) 발행 학술지 Blood에 최종 게재됐다고 주주들에게 알렸다. 이 논문은 7월 8일 열리는 암질환심의위원회(암질심) 재심사의 핵심 근거 자료로 제출된다. 림카토는 PD-1과 TIGIT 발현을 낮춘 CD19 표적 CAR-T 치료제로 지난 4월 식약처 허가를 받은 국산 1호이자 국산신약 42호다.

이번 IR 메시지의 무게중심은 '논문'이 아니라 '시점'에 있다.

지난 5월 27일 암질심에서 림카토가 급여기준 미설정 판정을 받은 핵심 사유가 바로 해외 공인 학술지 게재 임상 자료의 부재였다. 큐로셀은 당시 "심사 막바지 단계"라고만 밝혔던 논문을 실제 게재로 연결하며 미설정의 직접 원인을 제거했다. 보완 요구 항목과 확보 자료가 정확히 맞아떨어지는 구조다.

논문에 담긴 수치도 회사의 명분을 받친다.

미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 79명을 대상으로 한 임상 2상에서 독립심사위원회 평가 기준 전체반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률은 8.9%, 신경독성은 3.8%였다. 앞서 첫 관문을 통과하지 못했다가 재심의로 급여권에 진입한 노바티스 킴리아 사례도 큐로셀이 내세우는 선례다.

다만 게재 자체가 급여를 보장하지는 않는다.

암질심을 통과해도 약제급여평가위원회, 건강보험공단 약가협상, 보건복지부 고시로 이어지는 절차가 남는다. 초고가 세포치료제 특성상 약가협상과 위험분담제 적용이 상업화 시점을 가르는 최대 변수다. 큐로셀은 당초 9월 출시 목표를 하반기로 미룬 상태다. 김건수 큐로셀 대표는 "Blood 게재는 차세대 CAR-T 기술과 임상 개발 역량이 세계적 수준의 검증을 받았다는 점에서 뜻깊다"라고 밝혔다.

재무 부담도 IR이 직접 언급하지 않은 이면이다.

큐로셀은 4월 제3자배정 유상증자와 제4회차 전환사채로 727억원을 조달했고, 조달 자금 대부분은 고형암 CAR-T 등 파이프라인 연구개발과 운영자금에 배정됐다. 전환사채 만기는 2030~2031년에 몰려 있어 향후 전환 시 주식 희석 부담이 잠재한다. 허가 발표 당일인 4월 30일 5만8100원이던 주가는 9거래일 연속 하락하며 5월 말 3만5000원대까지 밀렸다.

두 번째 IR 메시지인 'in vivo CAR-T'는 평가가 갈리는 대목이다.

큐로셀은 켈로니아(Kelonia)의 체내(in vivo) CAR-T 'KLN-1010'이 유럽혈액학회(EHA)에서 재발·불응성 다발성골수종 환자 18명 대상 ORR 100%, 미세잔존질환 음성 100%를 기록했다며 자사도 in vivo 연구에 매진하고 있다고 전했다. 채혈·림프구 제거·세포 제조 과정을 생략하는 체내 방식은 기존 자가유래 CAR-T의 비용·시간 한계를 겨냥한다. 켈로니아는 지난 4월 일라이릴리가 인수를 발표한 상태다.

그러나 외부 평가는 한 겹 더 들어간다.

해외 의약 분석매체 파마슈티컬테크놀로지는 KLN-1010 데이터에서 환자들의 기존 BCMA 표적 치료 이력이 불분명하다는 점을 지적했다. BCMA 표적 치료에 불응한 환자에게는 효과가 제한될 수 있고, 빠르게 재편되는 재발·불응성 다발성골수종 시장에서 체내 CAR-T의 임상적 입지가 좁을 수 있다는 분석이다. 큐로셀의 체내 CAR-T는 아직 전임상 단계로 림카토와 같은 임상 데이터는 확보하지 못한 상태다.

결국 7월 8일 암질심이 두 IR 메시지의 진위를 가르는 1차 분수령이 된다.