릴리 3조원 M&A 신약, 환자 70% 비장 줄이며 '대박' 예고

일라이 릴리가 약 3조3000억원(23억달러)을 들여 인수한 신약 후보물질이 기존 치료에 실패한 혈액암 환자에게서 뛰어난 초기 임상 결과를 보이며 시장의 판도를 바꿀지 주목된다.

13일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 릴리는 유럽혈액학회(EHA) 2026 연례회의에서 골수섬유증 치료제 후보물질 'AJ1-11095'의 1상 임상시험 초기 데이터를 공개했다. 이는 릴리가 아약스 테라퓨틱스를 인수하며 확보한 파이프라인으로, 임상 데이터가 공개된 것은 이번이 처음이다.

이번 임상은 이전에 1차 JAK 억제제 치료에 실패한 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행됐다. 그 결과, 전체 환자 23명 중 70%에 해당하는 16명이 주요 평가지표인 '비장 용적 35% 이상 감소'(SVR35)를 달성했다. 이는 과거 동일한 환자군에서 기록된 반응률 0~32%를 크게 웃도는 수치다.

증상 개선 효과도 뚜렷했다. 투여 12주차에 환자의 70%가 '총 증상점수 50% 이상 감소'(TSS50)를 기록했으며, 24주차에는 65%가 이 기준을 충족했다. 연구 기간 전체로 보면 96%의 환자가 증상 개선을 경험했다.

특히 'AJ1-11095'는 질병의 근본 원인을 겨냥할 수 있는 가능성을 보였다. 환자 23명 중 21명에게서 질병 유발 돌연변이의 대립유전자 빈도(VAF) 감소가 관찰됐다. 24주차에 도달한 환자 중 59%는 VAF가 20% 이상, 35%는 50% 이상 감소하는 등 질병 완화 효과를 시사했다.

안전성 프로파일도 양호했다. 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았으며, 용량 증량 시험에 참여한 환자의 78%가 치료를 계속 유지했다. 3등급 이상의 빈혈은 52%, 혈소판 수치 감소는 30%에서 발생했으나, 약물 관련 독성으로 인한 치료 중단 사례는 없었다.

연구 책임자인 존 마스카레나스 마운트 시나이 아이칸 의대 교수는 "선택적으로 JAK2의 '타입 II' 형태를 표적하는 것이 차별화된 접근법을 제공할 수 있음을 시사한다"며 "고무적인 안전성과 의미 있는 비장 크기 감소, 증상 개선 등은 새로운 치료 옵션의 가능성을 보여준다"고 평가했다.

이번 결과로 골수섬유증 치료제 시장의 절대강자인 인사이트(Incyte)는 긴장하게 됐다. 인사이트의 블록버스터 '자카피' 이후 2차 치료 옵션이 제한적인 상황에서 릴리의 신약이 강력한 경쟁자로 부상했기 때문이다.

실제로 인사이트가 개발 중인 'INCA033989'는 기존 JAK 억제제 치료에 저항성을 보인 환자군에서 SVR35 반응률 27.6%, TSS50 반응률 35.7%(24주차 기준)를 기록한 바 있다. 이는 릴리 'AJ1-11095'가 보인 70%대 반응률에 크게 못 미치는 수치다.

릴리의 신약은 특정 유전자 변이(CALR)를 가진 환자만 대상으로 하는 인사이트 약물과 달리, JAK2, MPL, CALR 등 다양한 변이 환자에게서 효과를 보였다는 점도 강점이다.

릴리는 현재 75mg 용량으로 용량 확장 시험을 진행 중이며, 이를 바탕으로 최적 용량을 확정한 뒤 2차 골수섬유증 치료제로 3상 임상에 신속히 진입할 계획이다. 또한 JAK 억제제 치료 경험이 없는 환자와 진성적혈구증가증 환자로 대상을 확대하는 방안도 검토 중이다.

제이크 반 나르덴 릴리 사업개발 총괄은 "초기 데이터가 매우 인상적"이라며 "2차 골수섬유증 치료 환경에서 최대한 빨리 3상에 진입하는 것이 목표"라고 밝혔다.