연 20명 쓴다고 버려진 소아암 신약…비영리단체가 인수

수익성이 낮다는 이유로 개발이 중단된 소아 혈액암 치료제가 비영리단체의 인수를 통해 환자들에게 계속 공급될 전망이다.

11일(현지시간) 바이오 전문매체 스탯뉴스(STAT)에 따르면 미국의 비영리단체 '블러드 캔서 유나이티드(Blood Cancer United)'는 개발이 중단된 항암 신약 '루벨타(Luvelta)'의 잔여 공급 물량을 인수한다고 밝혔다.

이번 인수를 통해 이 단체는 루벨타의 임상시험계획(IND)을 승계하고, 희귀 혈액암을 앓는 소아 환자를 위한 동정적 사용 프로그램을 직접 관리한다. 확보된 물량이 소진될 때까지 환자들에게 약물을 무상으로 제공할 계획이다.

루벨타는 '루벨타맙 타제비불린(Luveltamab Tazevibulin)'을 성분명으로 하는 항체-약물 접합체(ADC)다. 폴산수용체(FOLR1)를 표적하며, 특정 급성 골수성 백혈병(AML) 소아 환자에게 줄기세포 이식 전 사용하는 '가교요법'으로 가능성을 보였다.

개발사인 수트로 바이오파마(Sutro Biopharma)는 다른 유망 파이프라인에 집중하기 위해 2025년 3월 루벨타 개발 중단을 결정했다. 이에 따라 동정적 사용 프로그램도 함께 종료될 위기에 처했다.

E. 앤더스 콜브 블러드 캔서 유나이티드 최고경영자(CEO)는 "유망한 약이 상업적 계산과 작은 임상시험 규모 등 여러 장벽에 부딪혀 사라지는 것을 막고자 했다"며 "아이들에게 치료가 계속 제공될 수 있도록 루벨타의 남은 공급량을 인수했다"고 말했다.

소아 희귀질환 치료제 개발은 종종 경제적 현실의 벽에 부딪힌다. 성인 환자를 대상으로 개발되다 소아에게 '허가 외 사용(오프라벨)'되는 경우가 많은데, 성인 대상 적응증 개발이 중단되면 소아 환자는 부수적인 피해를 보게 된다.

스탠퍼드대학교의 소아 혈액종양학 전문의인 크리스탈 맥콜 박사는 스탯뉴스와의 인터뷰에서 "안타깝게도 너무 자주 듣는 이야기"라며 "결국 손해를 보는 것은 희귀질환을 앓는 환자들이며, 소아암이 대표적인 사례"라고 지적했다.

블러드 캔서 유나이티드에 따르면 루벨타의 잠재적 사용 대상이 될 수 있는 신규 환자는 연간 약 20명이다. 현재 확보한 물량은 수년간 공급할 수 있는 양이며, 유효기간은 2028년까지다. 단체는 안정성 시험을 통해 사용기한 연장을 추진할 계획이다.

실제 루벨타를 투여받은 환자 아스펜 펙의 아버지 트로이 펙은 "루벨타가 없었다면 딸이 살아있지 못했을 것"이라며 "이것은 단순히 숫자의 문제가 아니라 다른 아이들의 생명을 구하는 일"이라고 강조했다.