거품 터뜨려 유전자 전달…빅파마 홀린 기술, 1800억 잭팟

미국 바이오텍 소노테라(SonoThera)가 초음파와 미세거품(microbubble)을 이용한 유전자 약물 전달 기술로 1억2500만달러(약 1800억원) 규모의 시리즈B 투자를 유치했다.

10일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 이번 투자는 비다 벤처스(Vida Ventures)가 주도했으며 UCB, 바이엘, 오츠카제약, 버텍스 파마슈티컬스, 존슨앤드존슨의 벤처 자회사들이 참여했다.

소노테라는 확보한 자금을 뒤셴 근이영양증(DMD)과 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD) 파이프라인의 임상 진입에 사용할 계획이다. 회사는 내년 DMD 임상시험 개시를 목표로 하고 있다.

이 회사의 기술은 미세거품과 함께 약물(DNA 또는 RNA)을 정맥 주사한 뒤, 표적 장기에 초음파를 쬐는 방식으로 작동한다. 초음파 에너지가 미세거품을 활성화해 혈관에 미세한 틈을 만들고, 이후 거품이 터지면서 세포에 구멍을 내 유전물질이 세포 안으로 들어가도록 돕는다.

소노테라의 플랫폼은 기존 유전자치료제 전달체인 아데노부속바이러스(AAV) 벡터나 지질나노입자(LNP)의 한계를 극복할 대안으로 주목받는다. AAV 벡터는 간 독성 등 안전성 문제와 면역반응으로 인한 반복 투여의 어려움, 탑재할 수 있는 유전자 크기의 한계 등이 단점으로 꼽힌다.

케네스 그린버그(Kenneth Greenberg) 소노테라 최고경영자(CEO)는 "대부분의 빅파마들이 내부 프로그램에서 동일한 문제로 어려움을 겪고 있다"며 "우리 기술이 희귀질환을 넘어 더 넓은 환자군의 만성질환에 유전자치료를 적용할 수 있게 할 것"이라고 말했다.

특히 DMD 프로그램은 기존 AAV 벡터에 담기에는 너무 큰 '전장 디스트로핀(full-length dystrophin)' 유전자를 전달하는 것을 목표로 한다. 사렙타 테라퓨틱스의 '엘레비디스' 등 기존 치료제는 크기를 줄인 '마이크로 디스트로핀' 유전자를 사용한다.

그린버그 CEO는 "전장 디스트로핀 유전자는 13kb가 넘어 AAV 벡터 용량의 약 3배 크기"라며 "이를 전달하려는 회사는 우리가 아는 한 없다"고 강조했다. 이 기술은 회사 공동창업자이자 최고과학책임자(CSO)인 스티브 파인스타인(Steve Feinstein) 박사가 1990년대 심장 초음파 영상의 선명도를 높이기 위한 조영제를 개발하는 과정에서 발명됐다.