차세대 RNAi 신약 개발…1430억 투자 유치 성공

차세대 RNA 간섭(RNAi) 신약 개발사 시티 테라퓨틱스가 약 1430억원의 대규모 투자 유치에 성공하며 파이프라인 개발에 속도를 낸다.

바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 시티 테라퓨틱스는 8일(현지시간) 시리즈 B 라운드에서 9950만달러(약 1430억원)의 자금을 확보했다고 밝혔다.

이번 투자는 선도 파이프라인 'CITY-FXI'의 임상 개발을 가속화하는 데 사용된다. CITY-FXI는 혈액 응고 단백질 '제11인자(Factor XI)'를 표적하는 RNAi 치료제로, 최근 폐색전증, 뇌졸중, 심부정맥혈전증 등 혈전색전성 질환 환자를 대상으로 1상 임상시험에 진입했다.

앤디 오스 시티 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "CITY-FXI는 출혈 위험을 줄이도록 설계됐다"며 "기존 혈액 희석제를 더 이상 복용할 수 없거나 자격이 없는 환자에게 이상적인 약물이 될 수 있다"고 설명했다. 제11인자는 이미 다수의 후기 임상 단계 치료제들이 겨냥하고 있는 표적이다.

후속 파이프라인으로는 유전성 안구 질환인 스타가르트병 치료제 'CITY-RBP4'가 있다. 이 치료제는 올해 말 인체 대상 임상시험에 들어갈 예정이다.

스타가르트병은 비타민A 대사 이상으로 독성 부산물이 눈에 축적돼 발생한다. 시티는 RNAi 기술로 간에서 비타민A를 눈으로 운반하는 단백질 'RBP4'의 발현을 줄여 독성 물질 축적을 막는 기전을 고안했다.

경쟁사인 벨라이트 바이오(Belite Bio)는 유해 침전물을 제거하는 경구용 약물을 개발 중이다. 이에 대해 오스 CEO는 "우리의 치료제는 1년에 두 번 피하주사하는 방식으로 우월한 효능을 보일 것"이라고 자신했다.

시티 테라퓨틱스는 기존 RNAi 약물보다 작고 강력한 효능을 내는 합성 RNA인 '분절 유도 소형 뉴클레오티드 RNA(cleavage-inducing tiny nucleotide RNAs)' 기술을 전문으로 한다. 또한 간을 넘어 다양한 조직으로 RNAi 치료제를 전달하는 것을 목표로 한다.

이 회사는 RNAi 분야의 선구자인 앨라일람 파마슈티컬스를 설립한 존 마라가노어와 오하이오 주립대학 연구원 코타로 나카니시가 2024년 공동 설립했다. 마라가노어는 "우리 팀이 차세대 RNAi 플랫폼으로 이룬 발전은 기존 RNAi를 넘어 가능한 것의 폭을 보여준다"고 말했다.

시티는 바슈롬, 바이오젠 등과 각각 지도 위축, 광범위한 연구 분야에서 협력 관계를 맺고 있다. 오스 CEO는 "매력적인 파트너십을 통해 분자들을 빠르게 움직이게 하고 싶다"며 플랫폼 기술 확장을 위한 파트너십의 중요성을 강조했다.

이번 시리즈 B 투자에는 바이킹 글로벌 인베스터스, 소피노바 인베스트먼츠, 아치 벤처 파트너스, 피델리티 등이 참여했다.