릴리, 2.7조원 베팅…RNA 편집 기술로 유전성 신장병 정복

일라이 릴리가 최대 2조7000억원 규모의 대형 계약을 통해 유전성 신장 질환 치료제 개발에 나선다.

3일(현지시간) 바이오파마 다이브 등 외신에 따르면 일라이 릴리는 아시디안 테라퓨틱스와 유전성 신장 질환에 대한 신약 발굴을 목표로 하는 연구 협력 및 라이선스 계약을 체결했다.

이번 계약으로 릴리는 아시디안에 비공개 계약금을 지급한다. 향후 연구, 개발, 상업화 단계별 성공에 따른 마일스톤과 상용화 시 순매출에 따른 단계별 로열티를 포함하면 총 계약 규모는 최대 19억달러(약 2조7360억원)에 달한다.

이번 협력은 아시디안의 'RNA 엑손 편집' 기술을 기반으로 한다. 이 기술은 손상된 RNA 일부를 교체해 인체가 기능적 단백질을 정상적으로 생산하도록 유도하는 기전이다. DNA를 영구적으로 바꾸는 유전자 편집 기술의 위험을 피할 수 있다는 장점이 있다.

또한 질병을 유발하는 엑손만 표적하기 때문에 기존 유전자 치료제처럼 바이러스 벡터에 의존하지 않고도 다양한 전달 방법을 통해 조직에 접근할 수 있다.

양사는 구체적인 첫 번째 표적은 공개하지 않았다. 다만 미국에서만 350만명 이상이 심각한 유전성 신장 질환을 앓고 있으며, 현재 치료법은 증상 관리나 신장 이식, 투석 등에 국한돼 있다.

로버트 벨 아시디안 최고과학책임자(CSO)는 "RNA 엑손 편집은 독성을 유발하거나 기능 상실을 초래하는 유전자를 교정해 질병의 근본 원인을 해결할 수 있다"고 설명했다.

아시디안은 유전성 황반변성인 스타가르트병 치료제에 대한 초기 임상시험을 진행 중이다. 2024년에는 로슈와 신경계 질환을 표적으로 하는 연구 계약을 체결한 바 있다. 이 계약은 계약금 4200만달러(약 605억원)에 마일스톤을 포함하면 최대 18억달러(약 2조5920억원) 규모다.

릴리는 최근 유전 의약품 분야 포트폴리오를 공격적으로 확장하고 있다. 지난 5월 인게이지 바이오를 인수했으며, 심리스 테라퓨틱스, 메이라GTx와도 파트너십을 맺었다. 앞서 10억달러(약 1조4400억원)에 인수한 버브 테라퓨틱스의 염기 편집 치료제는 최근 초기 임상에서 성공적인 결과를 발표했다.