릴리, 2.7조원 베팅…RNA 편집 기술로 신장병 정복 '시동'

일라이 릴리가 유전성 신장질환 치료제 개발을 위해 아시디안 테라퓨틱스와 최대 19억달러(약 2조7360억원) 규모의 RNA 편집 기술 도입 계약을 체결했다.

3일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 이번 계약은 아시디안의 'RNA 엑손 편집' 플랫폼 기술과 릴리의 유전의약품 및 신장질환 분야 전문성을 결합하는 것을 목표로 한다. 계약금은 공개되지 않았으며, 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤과 별도의 로열티가 포함된 조건이다.

아시디안의 RNA 엑손 편집 기술은 DNA를 직접 건드리지 않고 RNA 단계에서 질병을 유발하는 엑손을 잘라내고 정상 엑손으로 교체하는 방식이다. 유전체를 직접 수정하는 데 따르는 위험을 줄이고, 외부 효소를 주입하지 않아 안전성을 높인 것이 특징이다.

이번 협력에 따라 아시디안은 신약 후보물질 발굴과 일부 전임상 연구를 주도한다. 릴리는 이후 추가 전임상과 임상 개발, 제조 및 상업화 전반을 책임지게 된다.

로버트 벨 아시디안 최고과학책임자(CSO)는 "릴리와의 파트너십을 통해 우리가 최고 수준의 기술을 개발하면, 이를 환자에게 최종적으로 전달할 수 있는 파트너와 협력하고 있다는 확신을 갖게 된다"고 말했다.

미국신장기금에 따르면 미국 내 신장질환자는 약 3550만명에 달하며, 이 중 상당수가 유전적 요인에 기인한다. 벨 CSO는 "많은 유전성 신장질환은 기존 유전자 치료법의 범위를 벗어나 RNA 엑손 편집 기술이 해결할 수 있는 최적의 영역에 있다"고 설명했다.

아시디안은 앞서 지난 2024년 로슈와 신경질환 분야에서 최대 18억달러(약 2조5920억원) 규모의 RNA 엑손 편집 치료제 개발 계약을 체결한 바 있다. 이번 릴리와의 계약으로 신경계와 신장질환이라는 두 가지 복잡한 질환 영역에서 글로벌 빅파마와 파트너십을 구축하게 됐다.

릴리 역시 최근 유전의약품 분야 투자를 확대하고 있다. 지난해 망막 유전자치료제 개발을 위해 메이라GTx와 4억달러 이상 규모의 계약을 맺었으며, 지난달에는 프로플루언트 바이오와 AI 기반 유전의약품 개발을 위해 최대 22억5000만달러(약 3조2400억원) 규모의 계약을 맺었다.

한편 아시디안은 자체 파이프라인으로 유전성 실명 질환인 스타가르트병 치료제 'ACDN-01'을 개발 중이다. 현재 임상 1/2상을 진행 중인 'ACDN-01'은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙과 희귀 소아질환으로 지정받았다.