2상 실패? 상관없다"…오스코텍, 2376억 잭팟 터졌다

오스코텍이 임상 2상에 실패한 혈액질환 치료제 후보물질을 미국 아지오스 파마슈티컬스에 총 2376억원 규모로 기술이전하는 데 성공했다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 1일(현지시간) 오스코텍이 개발한 경구용 비장 티로신 키나아제(SYK) 억제제 '세비도플레닙(cevidoplenib)'의 글로벌 독점 권리를 아지오스가 인수했다고 보도했다. 계약 규모는 계약금 2500만달러(약 360억원)와 개발 및 허가 마일스톤 1억4000만달러(약 2016억원)를 포함해 총 1억6500만달러(약 2376억원)에 달한다.

세비도플레닙은 앞서 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자 60명을 대상으로 한 임상 2상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 12주 치료 후 환자의 혈소판 수를 두 배로 늘리는 데 실패한 것이다.

하지만 아지오스는 위약 대비 여러 2차 평가지표에서 임상적으로 의미 있는 혈소판 반응이 지속적으로 관찰됐다는 점에 주목했다. 아지오스는 추가적인 화학·제조·품질관리(CMC) 개발 작업을 마친 뒤 2028년 상반기 중 세비도플레닙의 임상 3상에 착수할 계획이다.

면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 파괴해 출혈 위험을 높이는 희귀 자가면역 혈액질환이다. 아지오스에 따르면 전 세계 환자 수는 약 20만명, 미국에만 9만명이 있다.

현재 스테로이드, 암젠의 '엔플레이트', 노바티스의 '프로막타' 등 혈소판 생성 촉진제(TPO-RA)가 치료에 사용된다. 아지오스는 "기존 표준 치료법은 반응 시작이 느리고 효능 지속성이 부족하며 감염 위험 증가 등 부작용 한계가 있다"고 설명했다.

오스코텍은 이번 계약으로 최대 두 자릿수 중반의 로열티와 상업화 마일스톤도 별도로 받을 수 있다. 임상 3상이 완료되면 국내 상업화 권리를 확보할 수 있는 옵션도 갖는다.

이번 계약은 혈액질환에 집중하는 아지오스의 전략과 일치한다. 이 회사는 용혈성 빈혈 치료제 '피루카인드'를 보유하고 있다. 최근 차세대 약물 '테바피밧'이 골수이형성증후군 임상 2상에 실패했지만, 겸상적혈구병 치료제로 개발을 이어가고 있다.