"100% 반응률 미쳤다"…릴리 4조원 베팅한 CAR-T 뭐길래

미국 제약사 일라이 릴리가 약 4조6080억원에 인수한 켈로니아 테라퓨틱스의 체내(in vivo) CAR-T 치료제가 초기 임상에서 100%의 반응률을 기록했다.

31일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오테크에 따르면 켈로니아는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 재발성·불응성 다발골수종 환자 대상 CAR-T 치료제 'KLN-1010'의 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.

발표에 따르면 KLN-1010을 투여받은 환자 18명 전원에서 치료 1개월 후 골수 내 암세포가 사라지는 '미세잔존질환(MRD) 음성'이 확인됐다. 치료 6개월 후 평가 가능한 모든 환자와 10개월 이상 최장기 추적 관찰 중인 환자 역시 MRD 음성 상태를 유지했다.

KLN-1010은 체내에서 T세포에 직접 유전자를 전달해 암세포를 공격하도록 만드는 체내 CAR-T 치료제다. 다발골수종 세포 표면에 흔히 발현하는 단백질인 BCMA를 표적으로 한다.

이번 데이터는 지난해 12월 미국 혈액학회(ASH)에서 발표했던 초기 환자 4명에 14명을 추가한 결과다. 케빈 프리드먼 켈로니아 최고경영자(CEO)는 "초기 4명은 체내 CAR-T의 잠재력을 엿본 것이었다"며 "이제 막을 걷어보니 데이터가 여전히 매우 인상적"이라고 말했다.

릴리의 제이크 반 나르덴 종양사업 총괄은 "데이터가 놀랍다"며 "가장 중증인 환자들을 대상으로 별도의 전처치 없이 기성품(off-the-shelf) 치료제를 투여해 100% 반응률과 완전한 MRD 음성을 달성한 것은 '미친 결과(nutty)'"라고 평가했다.

안전성 프로파일도 우수했다. 환자 18명 중 16명에게서 1·2등급의 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 나타났고, 면역세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)은 2건 보고됐다. 주입 관련 반응은 없었다.

릴리는 켈로니아의 플랫폼 기술에 대한 기대감도 드러냈다. 렌티바이러스 기반 접근법이 다양한 암종에 적용 가능한 '카세트' 방식과 같다며, 림프종 후보물질 개발과 함께 고형암 치료제 개발 가능성도 시사했다.

반 나르덴 총괄은 "체내 CAR-T가 동종유래(allogeneic) 치료제를 완전히 뛰어넘을 수 있다는 것이 명확해졌다"며 기존 환자 유래(ex vivo)나 동종유래 방식보다 체내 주입 방식의 확장성이 더 크다고 판단해 켈로니아 인수를 결정했다고 설명했다.