아스트라제네카, 실패한 3상서 ‘반전’…생존율 62% 개선

아스트라제네카가 3상 임상에서 실패했던 희귀질환 치료제 후보물질이 특정 환자군에서 생존율을 62% 개선했다는 데이터를 공개하며 품목허가 재도전에 나섰다.

29일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 아스트라제네카는 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 AL 아밀로이드증 치료 후보물질 '안셀라미맙'의 3상 하위그룹 분석 결과를 발표했다. AL 아밀로이드증은 아밀로이드 섬유가 조직과 장기에 축적되는 희귀질환이다.

앞서 안셀라미맙은 전체 AL 아밀로이드증 환자 406명을 대상으로 한 위약 대조 3상에서 1차 평가지표를 충족하지 못하며 실패했다. 하지만 아스트라제네카는 사전에 정의된 하위그룹 분석에서 승인 가능성을 찾았다.

전체 환자의 약 20%를 차지하는 '카파 경쇄(kappa light chain)' 아형 환자 72명에서 긍정적인 결과가 확인됐다. 안셀라미맙 투여군의 사망률은 31.3%로, 위약군(58.3%)의 절반 수준에 그쳤다. 연간 심혈관 관련 입원 빈도 역시 안셀라미맙 투여군이 0.41회로 위약군(1.4회)보다 현저히 낮았다.

반면, 더 흔한 '람다 경쇄(lambda light chain)' 아형 환자 328명에서는 안셀라미맙의 효과가 나타나지 않았다. 이 환자군에서 안셀라미맙 투여군과 위약군의 사망률은 각각 33.3%, 33.9%로 거의 차이가 없었다. 이로 인해 전체 임상시험 결과가 희석된 것으로 분석된다.

안셀라미맙은 아스트라제네카가 2021년 인수한 카엘룸 바이오사이언스에서 개발한 항체 치료제다. 당초 카파와 람다 아형 모두에 작용할 것으로 기대됐으나, 이번 결과는 특정 환자군에 더 효과적일 수 있음을 시사한다. 아스트라제네카는 이 하위그룹 데이터를 바탕으로 연내 승인을 목표로 규제 당국과 협의에 나설 계획이다.