CAR-T 한번에 3개 자가면역질환…10년 투병 환자 '무약물 관해'

단 한 번의 CAR-T 세포 치료로 10년 이상 세 가지 난치성 자가면역질환을 앓던 환자가 1년간 약물 없이 관해 상태를 유지한 사례가 보고됐다.

독일 에어랑겐 대학병원 파비안 뮐러 교수 연구팀은 이 같은 내용의 증례 보고를 국제학술지 '메드(Med)'에 발표했다고 바이오 전문매체 바이오온이 14일(현지시간) 보도했다.

연구팀은 2025년 다수의 자가면역질환으로 고통받던 47세 여성 환자를 치료했다. 이 환자는 면역계가 적혈구를 파괴하는 '자가면역성 용혈성 빈혈'(AIHA), 혈소판을 파괴해 출혈 위험을 높이는 '면역성 혈소판 감소증'(ITP), 혈관 내 혈전 위험을 높이는 '항인지질 항체 증후군'을 동시에 앓고 있었다.

환자는 10년 넘는 투병 기간 동안 항체 치료, 스테로이드, 면역억제제 등 9가지 다른 치료를 받았지만 지속적인 효과를 보지 못했다. 연구팀을 찾았을 당시에는 빈혈 조절을 위해 매일 수혈에 의존하는 상태였다.

기존 치료가 모두 실패하자 연구팀은 CAR-T 세포 치료를 시도했다. CAR-T는 환자의 면역세포(T세포)를 추출해 암세포나 특정 세포를 공격하도록 유전자를 조작한 뒤 다시 주입하는 '살아있는 약'이다. 연구팀은 환자의 T세포가 B세포 표면에 있는 'CD19' 단백질을 인식해 파괴하도록 설계했다.

결과는 극적이었다. 환자는 CAR-T 치료 후 단 일주일 만에 마지막 수혈을 받았고, 3주 후에는 헤모글로빈 수치가 정상으로 회복됐다. 혈소판 수치도 안정화됐으며, 혈전과 관련된 항인지질 항체 수치 역시 점차 감소해 음성 상태를 유지했다.

파비안 뮐러 교수는 "10년 이상 투병한 환자의 혈액 지표가 불과 몇 주 만에 정상으로 돌아왔다"며 "반응 속도와 깊이가 놀라울 정도"라고 말했다.

연구팀은 CAR-T 세포가 전신 조직에 침투해 기능 이상을 일으키는 모든 B세포를 제거함으로써 면역체계를 '재설정'한 것으로 분석했다. 실제로 치료 수개월 후 환자에게서 다시 생성된 B세포는 대부분 새로운 세포(naive cell)였다.

뮐러 교수는 "중증 자가면역질환 환자에게 CAR-T 치료법을 조기에 사용하면 장기 손상을 막고 환자에게 새로운 삶을 줄 수 있을 것"이라고 덧붙였다.