환자단체가 직접 투자자로…'벤처 자선사업' 급부상

신약 개발의 판도를 바꾸는 '벤처 자선사업'이 새로운 트렌드로 급부상하고 있다.

13일(현지시간) 미국 생명공학혁신기구(BIO)의 공식 뉴스 매체인 바이오뉴스는 최근 열린 '환자 옹호 커피챗'을 인용해 환자 단체와 바이오 기업 간 협력이 신약 개발 생태계를 강화하고 있다고 보도했다. 환자 단체가 단순 지원 역할을 넘어 직접 투자자로 나서고 있다는 것이 핵심이다.

이러한 새로운 협력 모델을 '벤처 자선사업(venture philanthropy)'이라고 부른다. 환자 단체가 자본과 질병에 대한 깊은 전문성, 환자로부터 생성된 데이터를 활용해 초기 단계 신약 후보물질의 실패 위험을 줄이는 방식이다.

벤처 자선사업은 초기 전임상 단계 연구에 필요한 위험 감수 자본을 공급한다. 이를 통해 잠재력 있는 혁신 기술이 전통적 투자 유치에 필요한 증거를 확보하기 전에 '죽음의 계곡(Valley of Death)'에서 사라지는 것을 방지한다.

환자 단체는 '체험 전문가(Lived Experience Experts, LEEs)'의 의견을 신약 개발 초기부터 반영하는 데 중요한 역할을 한다. LEEs는 환자 본인뿐만 아니라 보호자까지 포함하는 개념으로, 이들의 참여는 임상시험 설계와 개발 방향을 환자 중심적으로 이끈다.

팀 브렌트 '치료로 가는 길(Pathway to Cures)' 벤처 책임자는 "많은 바이오 기업이 LEEs의 의견을 연구개발 과정 초기에 충분히 고려하지 않는다"며 "환자 관점을 조기에 통합할수록 치료제가 실제 필요를 더 효과적으로 충족시킬 수 있다"고 지적했다.

신약 개발 성공의 핵심 열쇠는 데이터다. 세계경제포럼(WEF)의 관련 백서 주 저자인 윌 그린은 "신뢰할 수 있는 강력한 데이터 없이는 필요를 정확히 평가하거나 우선순위를 정할 수 없다"며 고품질 데이터 인프라 투자의 중요성을 강조했다.

실제 성공 사례도 나왔다. 프리드라이히 운동실조증 연구연합(FARA)은 수년간 환자들로부터 자연사 연구 데이터를 수집했다. 이 데이터는 미국 식품의약국(FDA)이 처음에는 결과에 우려를 표했던 신약의 효능을 입증하는 결정적 근거로 사용돼 결국 품목허가로 이어졌다.

프라더-윌리 증후군을 앓는 아들을 둔 그린 역시 비슷한 경험을 공유했다. 그는 "우리 커뮤니티는 10년에 걸쳐 2000명 이상이 참여한 환자 등록 시스템을 구축했다"며 "이 데이터는 규제 당국이 치료법을 평가할 때 신뢰할 수 있는 수준의 엄격성을 갖췄다"고 설명했다.

환자 생성 데이터는 연구 가속화뿐만 아니라 정책 변화를 이끄는 동력으로도 작용한다. 호산구 및 희귀질환 협동조합(ERDC), 미국 루푸스 재단 등은 환자 데이터를 기반으로 의약품 할인 프로그램(340B)이나 인플레이션 감축법(IRA)과 같은 정책이 환자에게 미치는 영향을 분석하고 개선을 요구하고 있다.