사망선고 같던 뒤센병…경쟁사 3배 효과 신약, 단백질 71% 발현

리젠엑스바이오의 뒤센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제가 경쟁 약물 대비 월등한 효과를 입증하며 규제 당국의 승인 기대감을 높이고 있다.

14일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 리젠엑스바이오는 유전자 치료제 후보물질 'RGX-202'의 피보탈 3상 임상에서 1차 평가지표를 성공적으로 충족했다고 밝혔다.

RGX-202는 축소된 형태의 디스트로핀 유전자를 바이러스 벡터에 담아 전달하는 기전이다. 임상 결과, 투여 12주 후 환자 30명 중 28명에게서 디스트로핀 단백질 발현 수준이 정상인의 10% 이상으로 나타났다. 전체 환자의 평균 단백질 발현율은 71.1%에 달했다.

이는 경쟁 약물인 사렙타 테라퓨틱스의 '엘레비디스'와 비교해 크게 향상된 수치다. 특히 8세 이상 환자군에서 엘레비디스의 마이크로디스트로핀 발현율은 12% 수준인 반면, RGX-202는 41.6%로 3배 이상 높은 발현율을 보였다.

안전성 측면에서도 우위를 점했다. RGX-202 투여 환자 31명 중 심각한 간 손상 부작용은 1명(약 3%)에서 발생했다. 반면 엘레비디스는 관련 부작용 발생률이 약 40%에 달하는 것으로 보고된 바 있다.

스티브 파콜라 리젠엑스바이오 최고의료책임자(CMO)는 "단백질 발현, 안전성, 기능적 결과 모든 면에서 엘레비디스와 차별화된 결과를 얻었다"며 "이보다 더 바랄 수 없는 결과"라고 만족감을 드러냈다.

실제로 RGX-202를 투여받은 환자 9명은 일어서기, 달리기, 걷기 등 다양한 근기능 측정 지표에서 질병의 자연 경과 예상치보다 높은 점수를 기록했다. 회사는 이러한 단백질 발현과 신체 기능 개선 사이의 강한 상관관계가 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인 심사 과정에서 긍정적으로 작용할 것으로 기대하고 있다.

다만 FDA 가속 승인 신청 시점은 유동적이다. 최근 FDA 수장과 유전자 치료제 부문 고위직이 연이어 사임하는 등 리더십 공백이 발생했기 때문이다. 파콜라 CMO는 "FDA 내부 상황이 정리되는 대로 RGX-202에 대한 논의를 시작할 계획"이라고 전했다.

이번 임상 성공은 최근 다른 파이프라인의 허가 실패와 임상 보류 조치로 어려움을 겪던 리젠엑스바이오에 단비 같은 소식이다. 회사는 이날 헌터증후군 치료제 'RGX-121'에 대한 임상 보류 조치가 해제됐다고 함께 발표하며 반등의 발판을 마련했다.