카이버나, 첫 자가면역 CAR-T 허가신청…FDA '데이터 보강' 요구

카이버나 테라퓨틱스가 자가면역질환 CAR-T 치료제 'miv-cel'의 미국 식품의약국(FDA) 허가 절차에 돌입하며 상용화 경쟁의 첫발을 뗐다.

12일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 카이버나는 1분기 실적발표를 통해 강직인간증후군(SPS) 치료제 'miv-cel'(성분명 미보캅타진 오토류셀)에 대한 순차심사(rolling review)를 통한 생물의약품 허가신청(BLA) 절차를 시작했다고 밝혔다.

이번 허가 신청은 최근 FDA와의 회의에서 단일군으로 진행된 'KYSA-8' 임상 데이터만으로 허가 신청이 충분하다는 데 합의한 데 따른 것이다. 이는 단일군 임상시험 데이터를 문제 삼았던 다른 유전자치료제 사례와 달리, 규제 불확실성을 상당 부분 해소했다는 점에서 의미가 크다.

다만 FDA는 허가 심사를 위해 카이버나 측에 자연사(natural history) 연구에 대한 추가 분석 자료를 제출하라고 요청했다. 자연사 연구는 치료제를 투여하지 않은 환자군에서 질병이 시간의 흐름에 따라 어떻게 진행되는지를 관찰하는 연구다.

워너 비들 카이버나 최고경영자(CEO)는 "새로운 데이터를 생성할 필요는 없으며, 기존 데이터를 활용해 추가 분석만 진행하면 된다"며 "FDA가 자연사 데이터의 방법론에 대해서는 문제를 제기하지 않았다"고 설명했다.

카이버나가 미국신경과학회(AAN)에서 발표한 자연사 연구 결과에 따르면, SPS 환자 153명 대다수는 기존 치료에도 불구하고 10년간 증상 개선이 거의 없었다. 반면 'KYSA-8' 임상에서 'miv-cel'을 투여받은 환자 26명은 16주 차에 25피트 걷기 테스트(T25FW)에서 중앙값 46%의 개선 효과를 보였다.

특히 임상 시작 당시 보행 보조기구가 필요했던 환자 12명 중 8명(67%)은 16주 차에 보조기구 없이 걸을 수 있게 됐다. 비들 CEO는 "자연사 연구는 'miv-cel'이 보여준 획기적인 효과를 뒷받침하고 맥락을 설명해준다"고 강조했다.

카이버나는 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정을 통해 우선심사를 신청할 계획이며, 2026년 4분기까지 BLA 제출을 완료하는 것을 목표로 하고 있다. 또한 2026년 하반기 나올 예정인 1년 장기 추적 데이터도 제출할 예정이다.

한편, 최근 FDA의 세포·유전자치료제 심사를 총괄하는 생물의약품평가연구센터(CBER)의 수장이 교체됐지만, 카이버나의 허가 일정에는 영향이 없을 전망이다. 비들 CEO는 "FDA 심사팀과 매우 협력적인 논의를 이어가고 있으며, 허가 일정에 변화는 없을 것"이라고 밝혔다.