반응률 37% 희귀 담관암 신약…FDA, 이틀 만에 '초고속 승인'

파트너 테라퓨틱스의 이중항체 신약 '비젠그리'가 미국 식품의약국(FDA)의 초고속 심사 프로그램을 통해 희귀 담관암 치료제로 승인받았다.

11일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 FDA는 NRG1 유전자 융합이 있는 절제 불가능 또는 전이성 담관암 성인 환자를 위한 2차 치료제로 비젠그리를 허가했다. 이는 파트너 테라퓨틱스가 '국가우선심사 바우처(CNPV)'를 받은 지 이틀 만에 이뤄진 결정이다.

이번 승인은 'eNRGy' 2상 임상시험 데이터를 기반으로 한다. 연구에 등록된 담관암 환자 19명 중 36.8%에서 종양 축소 등 객관적 반응이 확인됐다. 반응 지속기간은 2.8개월에서 12.9개월 사이였다.

비젠그리는 2024년 말 NRG1 양성 췌장 선암과 비소세포폐암에 대해 가속 승인을 받은 약물이다. 이번 담관암 적응증 추가로 세 번째 허가를 기록했다. 이 약물은 개발사인 메루스로부터 미국 내 판권을 확보한 것이다.

프리테쉬 간디 파트너 테라퓨틱스 최고개발책임자는 "의미 있는 종양 반응과 지속적인 혜택, 양호한 내약성 프로파일을 입증했다"고 밝혔다. 이어 "FDA의 CNPV 프로그램이 심사 시간을 크게 단축시켜 환자에게 더 빨리 치료제를 제공하게 됐다"고 덧붙였다.

담관암은 5년 전체 생존율이 15% 미만인 공격적인 암이다. 비젠그리가 표적하는 NRG1 유전자 융합은 전체 담관암 사례의 1% 미만에서 발견되며, 주로 다른 표적치료 옵션이 없는 젊은 환자에게서 나타난다.

비젠그리의 신속 승인은 FDA가 지난해 6월 도입한 CNPV 시범 프로그램을 통해 이뤄졌다. 이 프로그램은 미국의 국가적 우선순위에 부합하는 의약품의 심사 기간을 기존 10~12개월에서 1~2개월로 단축하는 것을 목표로 하며, 비젠그리는 7번째 통과 사례다.

다만 CNPV 프로그램은 논란의 대상이기도 하다. 일부 의원들은 부패 가능성과 특정 제약사에 대한 특혜 우려를 제기했다. 성급한 심사가 FDA의 규제 원칙을 훼손할 수 있다는 지적도 나온다. FDA는 오는 6월 4일 프로그램에 대한 공개 의견을 수렴하기 위한 공청회를 열 예정이다.