알지노믹스 'RZ-001'…간암 치료제 FDA RMAT 지정

알제노믹스의 RNA 편집 기반 간세포암 치료 후보물질 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정받았다.

11일 알지노믹스는 주력 파이프라인 'RZ-001'이 간세포암(HCC) 치료제로 FDA RMAT 지정을 받았다고 밝혔다.

RMAT는 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 유전자 치료제 등 유망 신약의 개발 및 심사를 가속하는 FDA의 전문 프로그램이다. RMAT로 지정되면 FDA의 적극적인 가이던스는 물론 우선심사, 순차심사, 신속승인 경로 활용 기회를 얻을 수 있다.

이번 RMAT 지정은 'RZ-001'의 임상 1b/2a상에서 확인된 유망한 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 알지노믹스는 지난 4월 미국암연구학회(AACR) 연례회의에서 해당 임상의 안전성 프로파일과 예비 반응률 등 의미 있는 중간 결과를 발표한 바 있다.

'RZ-001'은 알지노믹스의 독자적인 트랜스-스플라이싱 리보자임 기술 플랫폼에 기반한 차세대 항암 치료제다. 암 특이적 RNA를 치료용 RNA로 대체하는 새로운 작용기전을 통해 기존 치료법의 한계를 극복하도록 설계됐다. 종양 선택성과 안전성을 모두 높이는 이중 작용 접근법을 특징으로 한다.

앞서 'RZ-001'은 간세포암 치료제로 2024년 희귀의약품지정(ODD), 2025년 패스트트랙(FTD) 지정을 받기도 했다.

성우홍 알지노믹스 부사장은 "RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상시험 설계, 화학·제조·품질관리(CMC), 상업화 전략에 대한 공식 논의를 시작해 미국 내 개발 및 파트너십 계획을 가속할 것"이라고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "'RZ-001'의 RMAT 지정은 우리 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 입증받은 것"이라며 "미충족 수요가 매우 높은 간세포암 분야에서 획기적인 치료 옵션을 제공하기 위해 글로벌 개발과 상업화에 자원을 집중하겠다"고 밝혔다.