J&J가 버린 MASH 신약, 1.4조 베팅한 '최초 개발사'

세계 최초의 대사기능장애 관련 지방간염(MASH) 치료제를 개발한 마드리갈 파마슈티컬스가 존슨앤드존슨(J&J)이 권리를 반환했던 신약 후보물질을 1조원 이상에 사들였다.

5일(현지시간) 피어스바이오텍 등 외신에 따르면 마드리갈은 애로우헤드 파마슈티컬스로부터 MASH 신약 후보물질 'ARO-PNPLA3'을 도입하는 계약을 체결했다. 계약금은 2500만달러(약 360억원)이며, 개발·허가·판매 단계별 마일스톤을 포함한 총 계약 규모는 10억달러(약 1조4400억원)에 달한다.

'ARO-PNPLA3'는 RNA 간섭(RNAi) 기전의 치료제다. MASH 진행에 관여하는 유전자인 'PNPLA3'의 간 내 발현을 줄이는 역할을 한다. 1상 임상시험에서 해당 유전자 변이(PNPLA3 I148M)를 가진 환자에게 단 1회 투여 후 간 지방이 46% 감소하는 결과를 보였다.

이 유전자 변이는 중등도 이상 섬유증을 동반한 MASH 환자의 약 30%에서 발견되며, 특히 히스패닉 인구에서 높은 유병률을 보인다. 앞서 J&J의 자회사 얀센이 애로우헤드와 맺은 대규모 파트너십에 이 후보물질이 포함됐으나, 2023년 파이프라인 구조조정 과정에서 권리가 반환된 바 있다.

마드리갈은 이미 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 MASH 치료제 '레즈디프라(Rezdiffra)'를 보유하고 있다. 그럼에도 불구하고 최근 화이자, 리보 라이프 사이언스 등과 연달아 계약을 맺으며 MASH 파이프라인 강화에 대한 갈증을 드러내고 있다.

빌 시볼드 마드리갈 최고경영자(CEO)는 "MASH는 복잡하고 이질적인 질환"이라며 "질병 진행을 유발하는 핵심 유전적 위험 요인을 표적하는 개인 맞춤형 치료 전략이 환자에게 도움이 될 것"이라고 이번 계약의 의의를 설명했다.

크리스토퍼 안잘론 애로우헤드 CEO는 "MASH 분야에서 마드리갈의 리더십은 'ARO-PNPLA3'를 발전시키는 데 있어 이상적이고 매력적인 파트너"라고 밝혔다.