셀린 디온 앓는 희귀병, CAR-T로 '역전'…상용화 시동

카이버나 테라퓨틱스가 자가면역질환 CAR-T 치료제 상용화에 시동을 걸었다.

5일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 카이버나는 최근 오메로스와 애브비 출신의 나디아 닥을 최고상업화책임자(CCO)로 영입했다. 이는 CAR-T 치료제 '미보카브타진 오토류셀'(mivocabtagene autoleucel, 이하 miv-cel)의 상업화 전략 수립을 위한 것이다.

'miv-cel'은 최근 희귀 신경계 자가면역질환인 '강직인간증후군'(SPS) 환자 대상 등록 임상시험에서 긍정적인 결과를 확보했다. 혈액암 분야에서 주로 쓰이던 CAR-T가 자가면역질환에서 최초로 허가받을 가능성을 연 것이다.

지난달 미국신경과학회(AAN) 연례회의에서 발표된 상세 데이터에 따르면, 'miv-cel'은 1차, 2차 및 탐색적 평가변수를 모두 충족했다. 특히 임상시험에서 SPS 증상을 개선하고 질병의 진행을 역전시킨 최초의 치료제로 평가받았다.

강직인간증후군은 근육 경직과 고통스러운 경련을 특징으로 하는 희귀 진행성 질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높다. 팝가수 셀린 디온이 이 병을 앓고 있다고 밝히며 대중에게 알려졌다.

카이버나는 2026년 상반기 FDA에 생물의약품허가신청(BLA)을 제출할 계획이다. 다만, 이번 임상이 대조군 없는 공개 연구로 진행된 만큼 FDA가 이를 허가 심사에 충분한 근거로 인정할지 여부가 관건이다.

워너 비들 카이버나 최고경영자(CEO)는 "FDA는 이 질환에 승인된 치료제가 없다는 점과 이번 데이터가 얼마나 혁신적인지 잘 알고 있을 것"이라며 "모두가 가능한 한 빨리 환자에게 이 치료제를 제공해야 한다는 긴박감을 느끼고 있다"고 말했다.

신임 CCO로 합류한 나디아 닥은 오메로스에서 희귀 혈액 및 면역 질환 프로그램의 상업 조직을 구축하고 이끈 경험이 있다. 노바티스, 애브비 등에서도 상업화 관련 경력을 쌓은 전문가다.

한편 카이버나는 다른 자가면역질환으로도 'miv-cel'의 적응증을 넓히고 있다. 전신성 근무력증 환자 대상 임상 2상에서는 100%의 반응률을 확인했으며, 다발성 경화증, 루푸스 신염 등에서도 개발을 진행 중이다.